- 作者:墨爾 David S. Moore、諾茨 William I. Notz
- 譯者:鄭惟厚、吳欣蓓
實驗法中「隨機化」的必要性
隨機化比較實驗是統計學裡面最重要的概念之一。它的設計是要讓我們能夠得到釐清因果關係的結論。我們先來弄清楚隨機化比較實驗的邏輯:
- 用隨機化的方法將受試者分組,所分出的各組在實施處理之前,應該各方面都類似。
- 之所以用「比較」的設計,是要確保除了實驗上的處理外,其他所有因素都會同樣作用在所有的組身上。
- 因此,反應變數的差異必定是處理的效應所致。
我們用隨機方法選組,以避免人為指派時可能發生的系統性偏差。例如在鐮形血球貧血症的研究中,醫師有可能下意識就把最嚴重的病人指派到羥基脲組,指望這個正在試驗的藥能對他們有幫助。那樣就會使實驗有偏差,不利於羥基脲。
從受試者中取簡單隨機樣本來當作第一組,會使得每個人被選入第一組或第二組的機會相等。我們可以預期兩組在各方面都接近,例如年齡、病情嚴重程度、抽不抽菸等。舉例來說,隨機性通常會使兩組中的吸菸人數差不多,即使我們並不知道哪些受試者吸菸。
新藥研究上不隨機分組帶來的後果:安慰劑效應
如果實驗不採取隨機方式,潛藏變數會有什麼影響呢?安慰劑效應就是潛藏變數,只有受試者接受治療後才會出現。如果實驗組別是在當年不同時間進行治療,所以有些組別是在流感季節治療,有些則不是,那麼潛藏變數就是有些組別暴露在流感的程度較多。
在比較實驗設計中,我們會試著確保這些潛藏變數對全部的組別都有相似的作用。例如為了確保全部的組別都有安慰劑效應,他們會接受相同的治療,全部的組別會在相同的時間接受相同的治療,所以暴露在流感的程度也相同。
要是告訴你,醫學研究者對於隨機化比較實驗接受得很慢,應該不會讓你驚訝,因為許多醫師認為一項新療法對病人是否有用,他們「只要看看」就知道。但事實才不是這樣。有很多醫療方法只經過單軌實驗後就普遍使用,但是後來有人起疑,進行了隨機化比較實驗後,卻發覺其效用充其量不過是安慰劑罷了,這種例子已經不勝枚舉。
曾有人在醫學文獻裡搜尋,經過適當的比較實驗研究過的療法,以及只經過「歷史對照組」實驗的療法。用歷史對照組做的研究不是把新療法的結果和控制組比,而是和過去類似的病人在治療後的效果做比較。結果,納入研究的 56 種療法當中,用歷史對照組來比較時,有 44 種療法顯示出有效。然而在經過使用合適的隨機化比較實驗後,只有 10 種通過安慰劑測試。即使有跟過去的病人比,醫師的判斷仍過於樂觀。
目前來說,法律已有規定,新藥必須用隨機化比較實驗來證明其安全性及有效性。但是對於其他醫療處置,比如手術,就沒有這項規定。上網搜尋「comparisons with historical controls」(以歷史對照組來比較)這個關鍵字,可以找到最近針對曾使用歷史對照組試驗的其他醫療處置,所做的研究。
對於隨機化實驗有一件重要的事必須注意。和隨機樣本一樣,隨機化實驗照樣要受機遇法則的「管轄」。就像抽一個選民的簡單隨機樣本時,有可能運氣不好,抽到的幾乎都是相同政治傾向一樣,隨機指派受試者時,也可能運氣不好,把抽菸的人幾乎全放在同一組。
我們知道,如果抽選很大的隨機樣本,樣本的組成和母體近似的機會就很大。同樣的道理,如果我們用很多受試者,加上利用隨機指派方式分組,也就有可能與實際情況非常吻合。受試者較多,表示實驗處理組的機遇變異會比較小,因此實驗結果的機遇變異也比較小。「用足夠多的受試者」和「同時比較數個處理」以及「隨機化」,同為「統計實驗設計」的基本原則。
實驗設計的原則 統計實驗設計的基本原則如下: 1. 要控制潛在變數對反應的影響,最簡單的方法是同時比較至少兩個處理。 2. 隨機化:用非人為的隨機方法指派受試者到不同的實驗處理組。 3. 每一組的受試者要夠多,以減低實驗結果中的機遇變異。 |
——本文摘自《統計,讓數字說話》,2023 年 1 月,天下文化出版,未經同意請勿轉載。