脊髓性肌肉萎縮症新希望，SMA 背針治療助力重啟生活

• 作者／照護線上編輯部
• 本文轉載自 Care Online 照護線上《健保2026全面給付！重度A型血友病邁入皮下注射新時代，專科醫師圖文懶人包》，歡迎喜歡這篇文章的朋友訂閱支持 Care Online 喔
• 加入照護線上 LINE 官方帳號，健康資訊不漏接

2026年健保將全面給付重度A型血友病皮下注射新藥。不僅免除靜脈穿刺之痛，施打頻率更降至每月一次。穩定的防護大幅提升生活品質，助病友告別頻繁扎針，找回自由人生！

2026年3月起，健保正式擴增給付皮下注射「非凝血因子藥物」，全面適用於重度A型血友病患者，為台灣血友病治療帶來關鍵性轉變。

「有一位重度A型血友病的小男孩，他在一歲多時因碰撞引發腦出血而確診。」成大醫院小兒部血液腫瘤科科主任鄭兆能醫師表示，「當時健保尚未全面給付非凝血因子藥物，他每週需回診兩次靜脈注射施打凝血因子。媽媽為了安全，出門總讓他穿戴安全帽與護具。而且每次靜脈注射都是一場折騰，對家屬來說是極大的壓力。」

幸運的是，在健保逐步擴大給付政策下，男童在靜脈注射施打一年多後受惠於健保擴增給付，改用皮下注射藥物，在穩定後治療頻率降至每月僅需一次。如今快滿五歲的他，已能脫下沉重護具，像一般孩子般自由跑跳、上學。看到一個家庭從恐懼受限，轉變為放鬆快樂的正常生活，讓醫師感到非常欣慰。

血友病是一種先天性凝血功能障礙，主因是基因變異導致體內缺乏凝血因子，其中以缺乏第八因子的「A型血友病」最為常見。鄭兆能醫師指出，大眾常誤認病友僅是傷口流血不止，實際上病友面臨更大的威脅是關節「自發性出血」。若缺乏妥善治療，長期反覆出血將導致關節疼痛、變形，甚至面臨無法行走的失能危機。

目前的治療主要是規律的「預防性治療」，然而，傳統靜脈注射需頻繁施打對病友與家屬而言，是長期的身心考驗。

不論是血管極細的幼童，或是需長期接受治療的成年病友，頻繁穿刺靜脈會造成血管壁受損、纖維化，血管甚至會整段硬化，導致回血困難與入針極度艱辛。這項伴隨治療而來的「扎針之苦」，不僅造成生理上的反覆疼痛，更是病友在維持生活品質過程中，亟待克服的現實挑戰。

2026年3月起，健保擴增給付「非凝血因子藥物」，全面為重度A型血友病病友治療帶來革命性突破。鄭兆能醫師指出，非凝血因子藥物能模擬第八凝血因子的功能，相較傳統靜脈注射具備三大優勢：首先是「皮下注射」免找血管，大幅降低治療恐懼與技術門檻，徹底擺脫反覆靜脈穿刺的痛苦；其次是「半衰期長達數週」，施打頻率大幅降低，從每週多次到每月一次；最後是「血中藥物濃度穩定」，能持續提供穩定防護力，降低出血風險，讓治療不再主導生活，而是回歸日常。

「健保擴增給付皮下注射對病友而言是極大的福音！」臺灣省關懷血友病協會黃文政理事長感性分享，「過去許多病友為了靜脈注射，甚至得拿老花眼鏡

，辛苦尋找早已受損沉積的血管。如今改用皮下注射，過程變得簡單、快速，且最長可以每月施打一次，讓病友徹底告別長期的扎針之苦。」

許多病友擔憂換藥會產生抗體，鄭兆能醫師解釋，藥物結構截然不同，連原本已有抗體的病友也能安心使用，且全球數據顯示引發新抗體機率極低，長期耐受性極佳。

這項治療也改變了臨床照護模式。隨著病友不再恐懼打針哭鬧、急性出血減少，醫護人員也省去了耗時找血管的困擾，能將更多心力放在長期照護規劃與生活支持上，進而能將診間對話的重心，延伸至病友的課業、職場與未來規劃。台灣血友病的醫療，使血友病管理從「急性處置」，進一步轉向「全人照護」。

臺灣省關懷血友病協會每年舉辦多場衛教講座與交流工作坊，邀請病友及家屬共同參與。除了傳遞藥物資訊，也讓病友經驗分享，互相扶持，幫助減輕身心壓力。

「當治療不再是生活的重擔，期盼病友能活出精彩且正常的人生。」黃文政理事長表示，過去病友常因害怕出血而不敢活動；如今，先進治療已能提供更完善保護，幫助病友們放下憂慮，無論是出國旅遊、重返職場還是追求自我實現，都能自信無礙地擁抱世界！

隨著健保制度的支持，這項創新治療不再遙不可及，讓所有重度A型血友病友朝向更穩定且具生活品質的日常邁進。

筆記重點整理

● 血友病是一種先天性凝血功能障礙，主因是基因變異導致體內缺乏凝血因子，其中以缺乏第八因子的「A型血友病」最為常見。重度患者面臨的威脅是關節「自發性出血」。若缺乏妥善治療，長期反覆出血將導致關節疼痛、變形，甚至面臨無法行走的失能危機。

● 目前的治療主要是「預防性治療」，透過基因重組凝血因子進行規律補充，維持體內藥物濃度以保護關節。然而，傳統靜脈注射對病友與家屬而言，是長期的身心考驗。

● 2026年3月起，健保擴增給付「非凝血因子藥物」，全面為重度A型血友病病友治療帶來革命性突破。非凝血因子藥物能巧妙模擬第八凝血因子的功能，相較傳統靜脈注射具備三大優勢：首先是「皮下注射」免找血管，大幅降低治療恐懼與技術門檻，徹底擺脫反覆靜脈穿刺的痛苦；其次是「半衰期長達數週」，施打頻率大幅降低，從每週多次到每月一次；最後是「血中藥物濃度穩定」，能持續提供穩定防護力，降低出血風險，讓治療不再主導生活，而是回歸日常。

● 許多病友擔憂換藥會產生抗體，然而藥物結構截然不同，連原本已有抗體的病友也能安心使用，且全球數據顯示引發新抗體機率極低。非凝血因子藥物已逐步成為預防性治療的重要趨勢之一，特別在重度A型血友病患者中，展現出高便利性與穩定療效。

• 作者／照護線上編輯部
• 本文轉載自 Care Online 照護線上《脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療趨勢 兒童到成人病友，治療後每一個小進步，都是生活的大不同 臺中榮總團隊整合照護陪伴病友看見真實改變》，歡迎喜歡這篇文章的朋友訂閱支持 Care Online 喔
• 加入照護線上 LINE 官方帳號，健康資訊不漏接

「有一對姊妹皆罹患第三型脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。雖然還可以勉強行走，但運動能力受限。」臺中榮民總醫院兒童神經科主任李秀芬醫師回憶，她們在四歲時接受SMA反義寡核苷酸（ASO）治療，這種治療方式透過脊髓腔內注射，使SMN2基因能產生更多具有功能性的SMN蛋白，藉此維持運動神經元的健康，進而減緩肌肉萎縮的速度。

如今兩姊妹已是國小高年級生，在持續的治療和復健下，不僅能穩定行走完成轉彎的動作，甚至能自己梳頭、刷牙與漱口，對家長與照護者而言，這些看似普通的動作，卻是極大的成就與鼓舞。她們也在社團中被視為努力的象徵，展現出即使SMA，只要積極接受治療，也能活潑自信的成長。

SMA是一種因基因異常所造成的神經退化疾病，主要影響脊髓中的運動神經元。當運動神經元逐漸流失，肌肉無法獲得足夠訊號，就會出現肌肉無力、萎縮、吞嚥困難與呼吸功能受損等情形。疾病的成因與第五對染色體上的SMN1基因缺失或突變有關，不同病友的臨床表現差異甚大，有些嬰兒期便出現明顯症狀，也有患者直到成年後才逐漸察覺。

目前SMA的治療方式主要包括三大類：基因治療、ASO背針治療，以及口服小分子藥物。基因治療屬於一次性治療，透過病毒載體將功能正常的SMN1基因送入體內，適用於出生後六個月內的嬰兒；ASO背針則是目前台灣臨床常見的治療方式之一，藉由脊髓腔內注射直接作用於中樞神經系統，調控SMN2基因的訊息剪接，使其能產生更多具功能性的SMN蛋白，適用年齡沒有限制，治療進入穩定期後，每四個月施打一劑；另有口服小分子藥物，同樣透過調整SMN2基因運作來提升蛋白產量，需每日定時服用。

治療方式的選擇需要依據患者的整體狀況、家屬期待、健保給付規範與生活型態等因素共同評估。李秀芬醫師表示，每種治療都有其優勢與限制，我們希望家屬能完全理解不同選項，才能一起做出最能長期配合、也最適合個別病人的選擇。

在她多年的臨床經驗中，SMA病友接受治療後不僅能「穩住」退化速度，還有不少人可見到細緻而實際的功能改善。李秀芬醫師說：「以退化性疾病來說，不惡化就是很好的結果，如果能有進步，那就是更大的突破。」不論是從幼兒就開始治療的小朋友，或是成年後才被納入治療計畫的成人病友，治療後的生活品質確實都能感受到變化。

由於SMA是牽涉廣泛且需要長期治療的疾病，臺中榮民總醫院採取跨專科整合照護，包括兒童神經科、兒童復健科、兒童胸腔科、兒童骨科、呼吸治療師、營養師（協助吞嚥與體重管理）、社工師（提供家庭支持）、遺傳諮詢師（協助家族遺傳風險評估）等，有效整合資源共同協助患者與家屬。李秀芬醫師強調，這樣的整合不只提升醫療品質，也能讓家庭在長期照護中有更明確的方向。

李秀芬主任也提醒，脊椎側彎是非常需要密切追蹤的問題。許多病童在治療後功能有所提升，但隨著身體快速長高，脊椎側彎可能也會變嚴重，因此需要早期介入，做好姿勢管理與規律復健，以維持良好的支撐度。脊椎側彎會增加背針治療的技術難度，但臺中榮總的多專科團隊在這方面已有相當多經驗，包括影像醫學部影像導引、神經外科與復健團隊的幫助，都能讓病友安全、順利完成治療。她表示，「治療能帶來力量與穩定，醫療團隊也會持續協助家庭一起面對成長過程可能遇到的變化。」

走回醫療、找回生活 成人SMA病友─不再退化並期待累積一點一點的進步

SMA不是只有兒童才需要治療，許多成人病友因為在成長過程中沒有藥物可用，數十年來只能被動接受身體退化的事實。40多歲的病友陳先生便是其中之一。自兩歲起常跌倒，做肌肉切片確診後，他得知自己罹患的是「無藥可醫的疾病」，小學階段開始退化到只能使用輪椅。家人也曾四處尋找偏方，卻仍無法扭轉病情，讓他逐漸放棄就醫，在家中窩居多年，接受自己持續惡化的現實。

真正讓人生再次轉彎的是在親友鼓勵下，他決定重新拾回生活主動權，不僅走出家門報考公務員，還逐漸回到醫療體系，願意再次面對身體、面對疾病。當2023年健保給付SMA藥物時，他已準備好重新開始。在臺中榮總治療團隊評估後開始採用背針治療，雖然是成年才開始治療，但陳先生發現，治療帶來的「小改變」竟累積成生活的大不同。

• 手部功能更穩定、日常操作更順暢

原本手指乏力、難以精準操控電動輪椅，需要反覆修正方向，現在轉彎與微調都更「聽得懂指令」。手臂力量也進步了，不僅能伸得更直、拿取桌面物品或按電梯按鈕變得更輕鬆，連日常使用餐具進食也比過去順暢許多，動作不再卡卡的。這些細微的力量提升，讓他的工作與生活自主度大幅增加。

• 支撐力變好、夜間不適明顯減少

過去因無法自行翻身，陳先生常在醒來時全身僵硬、肌肉像被壓了一整晚般沉重，長期累積的疲憊不僅影響精神，也讓他對一天的開始充滿壓力。治療後，他明顯感到腰背肌群的支撐力變好，夜間不適減少、早起時的痠痛與緊繃感改善許多，身體較容易「啟動」，請家人協助翻身的頻率也下降。這樣的改變看似細微，卻大幅提升每日的精神，也減少因半夜不適而叫醒照護者的掙扎，家人都能睡得更安穩。

• 體力更好、天冷不再「被凍住」

每到秋冬，氣溫下降，陳先生形容身體像被裹上好幾層沉重外套，手腳也變得更不聽使喚，連最基本的活動都需要加倍的力氣，是他一年中最辛苦的時節。開始治療後，他發現冷天裡「被凍住」的僵硬感降低不少，肌肉沒有像以往那麼遲鈍，整體精神與耐力都明顯變好。這也讓他在冬天能維持更穩定的生活步調，不再因季節變化而被迫縮限活動。

儘管在家人的鼓勵下，陳先生早在治療前就努力走出多年窩居的生活，重新回到社會與職場，但面對身體一年比一年退化的現實，他坦言仍曾多次陷入低潮。努力生活是一回事，然而身體持續後退，讓他始終像踩不到地般不踏實；昨天做得到的動作，可能隔天就變得吃力甚至做不到，未來也因此一片模糊。

直到開始接受治療後，事情才真正有所改變。他明顯感受到病程「慢下來、甚至停下來」，生活中第一次不再只能關注著退化。手更有力氣、動作更順、早晨不再被全身僵硬綁住──這些看似細微的改善，讓他產生強烈的感受：「我終於不是一直在失去。」

陳先生說，治療帶來的最大轉變是「生活變得有尊嚴、有希望」。過去多年他不敢對未來抱持想像；但當治療讓退化按下煞車、甚至出現些微進步後，他開始覺得這些小小的變化，不僅提升了自信，也讓他面對治療、甚至人生規劃，都變得更積極。「我不期待變回正常人，但至少不會再一直變差。只要不退步、有一點改善，我就會願意想更遠，去計畫那些以前不敢想的事。」

他也鼓勵其他成人病友，不要因為多年來的退化經驗而放棄嘗試治療的可能性。只要願意踏出第一步、重新回診追蹤治療，哪怕只是最微小的改善，都足以讓生活開展不一樣的可能。

點此看更多SMA治療資訊

• 作者／照護線上編輯部
• 本文轉載自 Care Online 照護線上《晚期肝癌進展快速！及早掌握用藥決策，幫助穩定病情、維持生活品質》，歡迎喜歡這篇文章的朋友訂閱支持 Care Online 喔
• 加入照護線上 LINE 官方帳號，健康資訊不漏接

數十年來，肝癌一直都是台灣重要的癌症死因，對國人健康造成重大威脅。嘉義長庚醫院胃腸肝膽科張德生主任指出，由於肝癌早期沒有明顯症狀，必須透過檢查才能夠發現，所以許多患者會在較嚴重時才確定診斷。根據 111 年癌症登記報告，約有三成患者在確診肝癌時已為晚期，大多無法接受手術，僅能以藥物治療為主。晚期肝癌患者若沒有接受適當治療，病程進展可能相當迅速。

晚期肝癌治療持續突破！口服標靶藥物、免疫藥物健保皆有給付

在過去沒有特別治療的時代，晚期肝癌患者通常很難存活超過一年。如果肝硬化的狀況較嚴重，存活期甚至可能小於半年。張德生醫師表示，近年來晚期肝癌的治療藥物持續進展，顯著提升治療成效。如果積極接受正規治療，存活期中位數有機會達到兩年半。

晚期肝癌需要採用全身性治療，例如標靶治療、免疫治療等。張德生醫師說，標靶治療是針對特定靶點發揮作用，抑制腫瘤生長。免疫治療是利用免疫檢查點抑制劑，讓受到抑制的免疫細胞重新發揮作用。根據美國癌症治療指引，晚期肝癌一線建議藥物分別為口服標靶藥物及免疫治療，目前這兩類藥物皆已納入健保給付。然而，健保給付的標靶治療與免疫治療是互斥的，也就是說，一旦選擇某一種藥物，健保僅給付該藥物，無法在治療過程中更換另一種藥物。

張德生醫師補充說明，由於只能擇一使用，因此病人在選擇治療方式前，需與醫師充分討論，審慎考量自身病情、身體狀況及治療目標，選擇適合的藥物。而目前標靶藥物、免疫藥物的給付條件略有不同；免疫治療在健保初次使用與續用上，需符合一定審核標準，若病情未顯著改善，續用申請有可能不被核准；而口服標靶藥物在健保申請條件上相對具彈性，臨床上亦常見很多符合條件的晚期肝癌病人，得以穩定使用多年。

把握時間及時用藥！原行動不便的晚期肝癌八旬老翁，自行走入門診

「根據臨床經驗，標靶藥物若有效，通常能在短時間內產生反應，可能很快就能看到療效。」張德生醫師說，「對於腫瘤較大、病情進展迅速的晚期肝癌患者而言，標靶治療可望迅速發揮作用，避免病情惡化。」

對此，張德生醫師也分享一個印象深刻的案例，指出曾經遇過一位 85 歲的老先生，確診肝癌時，因腫瘤已經非常巨大，嚴重影響身體機能，導致活動能力大幅下降而必須坐輪椅才能來到門診看診。張德生表示，考量到病情狀況，希望盡快用藥並縮小腫瘤，因此與患者討論後，決定選擇接受口服標靶藥物治療。而令人印象深刻的是，經過一週的治療後，老先生在回診時竟然是自行走進診間，與初診時的狀況相比，有非常顯著的改善。

用藥時間、用藥方式皆須考量！醫：過往經驗，口服標靶藥物申請相對快速

對此，張德生醫師補充說明，以個人經驗來看，口服標靶藥物的申請流程相對快速，約一至兩週即可完成審核，也因此在臨床與患者討論用藥時，也會將時間一併評估。除了用藥時間外，治療對生活的影響，也是一項須考量的因素。張德生醫師指出，標靶藥物採用口服，病人可在家自行服用，每日一到兩次，便利性高，對生活與工作的影響較小。而免疫治療採靜脈注射，病人必須定期回醫院接受治療。這些，也是臨床上在與患者討論用藥時，可能會評估的面向，也提醒病人積極與自己的主治醫師討論，找尋最適合自己的用藥。

最後，張德生醫師也提醒，近年來肝癌的治療藥物已有長足進步，提醒高風險族群，如：具有 B 型肝炎、C 型肝炎、肝硬化、飲酒過量、脂肪肝、家族病史等危險因子等，應定期回診，檢測胎兒蛋白 AFP、追蹤腹部超音波。即使確診為晚期肝癌，也不必過度灰心，請與醫療團隊積極配合，根據個人臨床狀況制定合適的治療方案，便有機會獲得良好的治療成效。

筆記重點整理

• 肝癌早期沒有明顯症狀，必須透過檢查才能夠發現，所以許多患者會在較嚴重時才確定診斷。根據111年癌症登記報告，約有三成患者在確診肝癌時已為晚期，大多無法接受手術，僅能以藥物治療為主。晚期肝癌患者若沒有接受適當治療，病程進展可能相當迅速。
• 在過去沒有特別治療的時代，晚期肝癌患者通常很難存活超過一年。如果肝硬化的狀況較嚴重，存活期甚至可能小於半年。近年來晚期肝癌的治療藥物持續進展，顯著提升治療成效。如果積極接受正規治療，存活期中位數有機會達到兩年半。
• 晚期肝癌需要採用全身性治療，例如標靶治療、免疫治療等。目前這兩類藥物皆已納入健保給付，不過給付條件略有不同，免疫治療的給付限制較為嚴格，而且如果後續治療成效不符合續用條件，健保便不再給付。
• 標靶藥物採用口服，病人可在家自行服用，每日一到兩次，便利性高，對生活與工作的影響較小。免疫治療採靜脈注射，病人必須定期回醫院接受治療。由於只能擇一使用，因此病人在選擇治療方式前，需與醫師充分討論，審慎考量自身病情、身體狀況及治療目標，選擇適合的藥物。

參考資料：

• 衛生福利部 111 年癌症登記報告
• 臺灣醫界 2023, Vol.66, No.7 肝癌診斷與治療的新進展
• NCCN Guidelines HCC_V4.2024
• 衛生福利部  「藥品給付規定」修訂對照表 第 9 節抗癌瘤藥物