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疲憊、骨頭疼痛,症狀無特異性,留意骨髓纖維化破壞造血功能

careonline_96
・2023/08/03 ・1978字 ・閱讀時間約 4 分鐘

「醫師,我最近體力變很差,食慾也不好,只要吃一點東西就覺得很飽。」60 多歲的王先生抱怨。

「還有其他不舒服嗎?」

「骨頭都會痛,不曉得是不是因為年紀大了。」王先生捶了捶大腿。

經醫師檢查後發現,王先生的脾臟腫大,有嚴重貧血,且白血球、血小板數量異常。透過骨髓切片,確定診斷為骨髓纖維化。

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骨髓纖維化(myelofibrosis)是種血液惡性疾病,病友骨髓中的纖維組織異常增生,佔據原本容納正常造血細胞的空間,破壞造血功能。高雄醫學大學附設中和紀念醫院血液腫瘤內科高育青醫師指出,骨髓纖維化好發在中老年人,大多是 60 歲以上,若合併有先天基因異常,骨髓纖維化的發生機率又會增加。

骨髓纖維化的症狀沒有特異性,常會被病友忽略或誤認為老化的現象。高育青醫師說,常見症狀包括虛弱、疲憊、發燒、盜汗、搔癢、容易喘、骨頭疼痛、體重減輕、活動力變差、無法集中精神等。此外,骨髓纖維化會導致髓外造血進而使肝臟、脾臟腫大,病友也因此感到腹脹、食慾變差、吃東西容易飽。

如果輕忽症狀,沒有及早介入治療,可能導致一些嚴重併發症例如貧血持續惡化可能造成心臟衰竭、血小板異常可能導致出血或增加血栓的風險。另外,部分病友可能進展為急性白血病,危及性命。

骨髓纖維化診斷治療重點提醒

透過全血球檢查,能夠及早發現是否有貧血或血球異常的狀況。此時若腹部超音波檢查,發現脾臟腫大,應至血液科進一步釐清是否罹患骨髓纖維化。

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高育青醫師說,除了詢問病史、進行理學檢查外,確定診斷的部分主要靠骨髓切片,可以從髂骨抽出少量骨髓作抹片檢查。另外,基因檢測也能夠輔助診斷骨髓纖維化。

臨床上會依據病友的風險等級來給予適當的治療,如果是低風險的病人,基本上採取支持性療法,利用輸血或是紅血球增生劑、白血球增生劑等藥物治療,幫助緩解症狀,改善生活品質,這些治療亦有助於降低併發症發生的機會,例如出血、血栓、心臟衰竭等,並建議病友應持續回診追蹤。

如果是中高風險的病人,有較高的機會進展為急性白血病,醫師會綜合評估選擇合適的治療方案。雖然骨髓移植有機會治癒骨髓纖維化,但也有相關風險。高育青醫師說,醫師會綜合考量病友的年紀、共病、體力狀況,並與病友詳細討論,若能找到合適的捐贈者,才會考慮安排進行骨髓移植。

但大多數病友不宜進行骨髓移植,此時則有機會使用口服標靶藥物,除了症狀緩解外,亦助於改善脾臟腫大的狀況。高育青醫師提到,上述王先生再經過口服藥物治療後,症狀明顯改善,生活品質大幅提升,目前持續定期回診治療,狀況相當穩定。

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針對骨髓纖維化症狀嚴重度,可使用 MPN-10 量表來自我評估,病友可以就各項症狀給一個分數,每個項目都是 0 至 10 分,0 分代表沒有症狀,10 分代表最糟的狀況,將各項目之分數加總得到 MPN-10 的總分。高育青醫師提醒,定期填寫 MPN 10 症狀評估表能夠幫助醫師了解治療成效,並能適時調整藥物。

貼心小提醒

骨髓纖維化常見症狀包括虛弱、疲憊、發燒、盜汗、搔癢、腹脹、容易喘、骨頭疼痛、體重減輕、活動力變差、無法集中精神、食慾變差、吃東西容易飽等。若有相關症狀,請盡快至血液科就診。

骨髓纖維化病友一定要定期回診!高育青醫師提醒,定期回診能夠預防一些血球低下導致的併發症發生,也可以減少感染事件。接受口服藥物治療有助於改善生活品質,也能降低進展為急性白血病的風險。即使症狀不明顯,也要持續追蹤治療,不能輕忽喔!

  • 本衛教資訊由台灣諾華提供(TW2307115490)
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careonline_96
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從PD-L1到CD47:癌症免疫療法進入3.5代時代
鳥苷三磷酸 (PanSci Promo)_96
・2025/07/25 ・4544字 ・閱讀時間約 9 分鐘

本文與 TRPMA 台灣研發型生技新藥發展協會合作,泛科學企劃執行

如果把癌細胞比喻成身體裡的頭號通緝犯,那誰來負責逮捕?

許多人第一時間想到的,可能是化療、放療這些外來的「賞金獵人」。但其實,我們體內早就駐紮著一支最強的警察部隊「免疫系統」。

既然「免疫系統」的警力這麼堅強,為什麼癌症還是屢屢得逞?關鍵就在於:癌細胞是偽裝高手。有的會偽造「良民證」,騙過免疫系統的菁英部隊;更厲害的,甚至能直接掛上「免查通行證」,讓負責巡邏的免疫細胞直接視而不見,大搖大擺地溜過。

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過去,免疫檢查點抑制劑的問世,為癌症治療帶來突破性的進展,成功撕下癌細胞的偽裝,也讓不少患者重燃希望。不過,目前在某些癌症中,反應率仍只有兩到三成,顯示這條路還有優化的空間。

今天,我們要來聊的,就是科學家如何另闢蹊徑,找出那些連「通緝令」都發不出去的癌細胞。這個全新的免疫策略,會是破解癌症偽裝的新關鍵嗎?

科學家如何另闢蹊徑,找出那些連「通緝令」都發不出去的癌細胞。這個全新的免疫策略,會是破解癌症偽裝的新關鍵嗎?/ 圖片來源:shutterstock

免疫療法登場:從殺敵一千到精準出擊

在回答問題之前,我們先從人類對抗癌症的「治療演變」說起。

最早的「傳統化療」,就像威力強大的「七傷拳」,殺傷力高,但不分敵我,往往是殺敵一千、自損八百,副作用極大。接著出現的「標靶藥物」,則像能精準出招的「一陽指」,能直接點中癌細胞的「穴位」,大幅減少對健康細胞的傷害,副作用也小多了。但麻煩的是,癌細胞很會突變,用藥一段時間就容易產生抗藥性,這套點穴功夫也就漸漸失靈。

直到這個世紀,人類才終於領悟到:最強的武功,是驅動體內的「原力」,也就是「重新喚醒免疫系統」來對付癌症。這場關鍵轉折,也開啟了「癌症免疫療法」的新時代。

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你可能不知道,就算在健康狀態下,平均每天還是會產生數千個癌細胞。而我們之所以安然無恙,全靠體內那套日夜巡邏的「免疫監測 (immunosurveillance)」機制,看到癌細胞就立刻清除。但,癌細胞之所以難纏,就在於它會發展出各種「免疫逃脫」策略。

免疫系統中,有一批受過嚴格訓練的菁英,叫做「T細胞」,他們是執行最終擊殺任務的霹靂小組。狡猾的癌細胞為了躲過追殺,會在自己身上掛出一張「偽良民證」,這個偽裝的學名,「程序性細胞死亡蛋白配體-1 (programmed death-ligand 1, PD-L1) 」,縮寫PD-L1。

當T細胞來盤查時,T細胞身上帶有一個具備煞車功能的「讀卡機」,叫做「程序性細胞死亡蛋白受體-1 (programmed cell death protein 1, PD-1) 」,簡稱 PD-1。當癌細胞的 PD-L1 跟 T細胞的 PD-1 對上時,就等於是在說:「嘿,自己人啦!別查我」,也就是腫瘤癌細胞會表現很多可抑制免疫 T 細胞活性的分子,這些分子能通過免疫 T 細胞的檢查哨,等於是通知免疫系統無需攻擊的訊號,因此 T 細胞就真的會被唬住,轉身離開且放棄攻擊。

這種免疫系統控制的樞紐機制就稱為「免疫檢查點 (immune checkpoints)」。而我們熟知的「免疫檢查點抑制劑」,作用就像是把那張「偽良民證」直接撕掉的藥物。良民證一失效,T細胞就能識破騙局、發現這是大壞蛋,重新發動攻擊!

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狡猾的癌細胞為了躲過追殺,會在自己身上掛出一張「偽良民證」,也就是「程序性細胞死亡蛋白配體-1 (programmed death-ligand 1, 縮寫PD-L1) 」/ 圖片來源:shutterstock

目前免疫療法已成為晚期癌症患者心目中最後一根救命稻草,理由是他們的體能可能無法負荷化療帶來的副作用;標靶藥物雖然有效,不過在用藥一段期間後,終究會出現抗藥性;而「免疫檢查點抑制劑」卻有機會讓癌症獲得長期的控制。

由於免疫檢查點抑制劑是借著免疫系統的刀來殺死腫瘤,所以有著毒性較低並且治療耐受性較佳的優勢。對免疫檢查點抑制劑有治療反應的患者,也能獲得比起化療更長的存活期,以及較好的生活品質。

不過,儘管免疫檢查點抑制劑改寫了治癌戰局,這些年下來,卻仍有些問題。

CD47來救?揭開癌細胞的「免死金牌」機制

「免疫檢查點抑制劑」雖然帶來治療突破,但還是有不少挑戰。

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首先,是藥費昂貴。 雖然在台灣,健保於 2019 年後已有條件給付,但對多數人仍是沉重負擔。 第二,也是最關鍵的,單獨使用時,它的治療反應率並不高。在許多情況下,大約只有 2成到3成的患者有效。

換句話說,仍有七到八成的患者可能看不到預期的效果,而且治療反應又比較慢,必須等 2 至 3 個月才能看出端倪。對患者來說,這種「沒把握、又得等」的療程,心理壓力自然不小。

為什麼會這樣?很簡單,因為這個方法的前提是,癌細胞得用「偽良民證」這一招才有效。但如果癌細胞根本不屑玩這一套呢?

想像一下,整套免疫系統抓壞人的流程,其實是這樣運作的:當癌細胞自然死亡,或被初步攻擊後,會留下些許「屍塊渣渣」——也就是抗原。這時,體內負責巡邏兼清理的「巨噬細胞」就會出動,把這些渣渣撿起來、分析特徵。比方說,它發現犯人都戴著一頂「大草帽」。

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接著,巨噬細胞會把這個特徵,發布成「通緝令」,交給其他免疫細胞,並進一步訓練剛剛提到的菁英霹靂小組─T細胞。T細胞學會辨認「大草帽」,就能出發去精準獵殺所有戴著草帽的癌細胞。

當癌細胞死亡後,會留下「抗原」。體內的「巨噬細胞」會採集並分析這些特徵,並發布「通緝令」給其它免疫細胞,T細胞一旦學會辨識特徵,就能精準出擊,獵殺所有癌細胞。/ 圖片來源:shutterstock

而PD-1/PD-L1 的偽裝術,是發生在最後一步:T 細胞正準備動手時,癌細胞突然高喊:「我是好人啊!」,來騙過 T 細胞。

但問題若出在第一步呢?如果第一關,巡邏的警察「巨噬細胞」就完全沒有察覺這些屍塊有問題,根本沒發通緝令呢?

這正是更高竿的癌細胞採用的策略:它們在細胞表面大量表現一種叫做「 CD47 」的蛋白質。這個 CD47 分子,就像一張寫著「自己人,別吃我!」的免死金牌,它會跟巨噬細胞上的接收器─訊號調節蛋白α (Signal regulatory protein α,SIRPα) 結合。當巨噬細胞一看到這訊號,大腦就會自動判斷:「喔,這是正常細胞,跳過。」

結果會怎樣?巨噬細胞從頭到尾毫無動作,癌細胞就大搖大擺地走過警察面前,連罪犯「戴草帽」的通緝令都沒被發布,T 細胞自然也就毫無頭緒要出動!

這就是為什麼只阻斷 PD-L1 的藥物反應率有限。因為在許多案例中,癌細胞連進到「被追殺」的階段都沒有!

為了解決這個問題,科學家把目標轉向了這面「免死金牌」,開始開發能阻斷 CD47 的生物藥。但開發 CD47 藥物的這條路,可說是一波三折。

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不只精準殺敵,更不能誤傷友軍

研發抗癌新藥,就像打造一把神兵利器,太強、太弱都不行!

第一代 CD47 藥物,就是威力太強的例子。第一代藥物是強效的「單株抗體」,你可以想像是超強力膠帶,直接把癌細胞表面的「免死金牌」CD47 封死。同時,這個膠帶尾端還有一段蛋白質IgG-Fc,這段蛋白質可以和免疫細胞上的Fc受體結合。就像插上一面「快來吃我」的小旗子,吸引巨噬細胞前來吞噬。

問題來了!CD47 不只存在於癌細胞,全身上下的正常細胞,尤其是紅血球,也有 CD47 作為自我保護的訊號。結果,第一代藥物這種「見 CD47 就封」的策略,完全不分敵我,導致巨噬細胞連紅血球也一起攻擊,造成嚴重的貧血問題。

這問題影響可不小,導致一些備受矚目的藥物,例如美國製藥公司吉立亞醫藥(Gilead)的明星藥物 magrolimab,在2024年2月宣布停止開發。它原本是預期用來治療急性骨髓性白血病(AML)的單株抗體藥物。

太猛不行,那第二代藥物就改弱一點。科學家不再用強效抗體,而是改用「融合蛋白」,也就是巨噬細胞身上接收器 SIRPα 的一部分。它一樣會去佔住 CD47 的位置,但結合力比較弱,特別是跟紅血球的 CD47 結合力,只有 1% 左右,安全性明顯提升。

像是輝瑞在 2021 年就砸下 22.6 億美元,收購生技公司 Trillium Therapeutics 來開發這類藥物。Trillium 使用的是名為 TTI-621 和 TTI-622 的兩種融合蛋白,可以阻斷 CD47 的反應位置。但在輝瑞2025年4月29號公布最新的研發進度報告上,TTI-621 已經悄悄消失。已經進到二期研究的TTI-622,則是在6月29號,研究狀態被改為「已終止」。原因是「無法招募到計畫數量的受試者」。

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但第二代也有個弱點:為了安全,它對癌細胞 CD47 的結合力,也跟著變弱了,導致藥效不如預期。

於是,第三代藥物的目標誕生了:能不能打造一個只對癌細胞有超強結合力,但對紅血球幾乎沒反應的「完美武器」?

為了找出這種神兵利器,科學家們搬出了超炫的篩選工具:噬菌體(Phage),一種專門感染細菌的病毒。別緊張,不是要把病毒打進體內!而是把它當成一個龐大的「鑰匙資料庫」。

科學家可以透過基因改造,再加上AI的協助,就可以快速製造出數億、數十億種表面蛋白質結構都略有不同的噬菌體模型。然後,就開始配對流程:

  1. 先把這些長像各異的「鑰匙」全部拿去試開「紅血球」這把鎖,能打開的通通淘汰!
  2. 剩下的再去試開「癌細胞」的鎖,從中挑出結合最強、最精準的那一把「神鑰」!

接著,就是把這把「神鑰」的結構複製下來,大量生產。可能會從噬菌體上切下來,或是定序入選噬菌體的基因,找出最佳序列。再將這段序列,放入其他表達載體中,例如細菌或是哺乳動物細胞中來生產蛋白質。最後再接上一段能號召免疫系統來攻擊的「標籤蛋白 IgG-Fc」,就大功告成了!

目前這領域的領頭羊之一,是美國的 ALX Oncology,他們的產品 Evorpacept 已完成二期臨床試驗。但他們的標籤蛋白使用的是 IgG1,對巨噬細胞的吸引力較弱,需要搭配其他藥物聯合使用。

而另一個值得關注的,是總部在台北的漢康生技。他們利用噬菌體平台,從上億個可能性中,篩選出了理想的融合蛋白 HCB101。同時,他們選擇的標籤蛋白 IgG4,是巨噬細胞比較「感興趣」的類型,理論上能更有效地觸發吞噬作用。在臨床一期試驗中,就展現了單獨用藥也能讓腫瘤顯著縮小的效果以及高劑量對腫瘤產生腫瘤顯著部分縮小效果。因為它結合了前幾代藥物的優點,有人稱之為「第 3.5 代」藥物。

除此之外,還有漢康生技的FBDB平台技術,這項技術可以將多個融合蛋白「串」在一起。例如,把能攻擊 CD47、PD-L1、甚至能調整腫瘤微環境、活化巨噬細胞與T細胞的融合蛋白接在一起。讓這些武器達成 1+1+1 遠大於 3 的超倍攻擊效果,多管齊下攻擊腫瘤細胞。

結語

從撕掉「偽良民證」的 PD-L1 抑制劑,到破解「免死金牌」的 CD47 藥物,再到利用 AI 和噬菌體平台,設計出越來越精準的千里追魂香。 

對我們來說,最棒的好消息,莫過於這些免疫療法,從沒有停下改進的腳步。科學家們正一步步克服反應率不足、副作用等等的缺點。這些努力,都為癌症的「長期控制」甚至「治癒」,帶來了更多的希望。

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各種血球都缺乏,罕見的血液疾病——「再生不良性貧血」治療與保健提醒
careonline_96
・2023/12/19 ・2271字 ・閱讀時間約 4 分鐘

「那是個 20 多歲的大學生,來到急診的時候已經有嚴重的細菌感染。」成大醫院內科部血液科李欣學醫師表示,「抽血檢查發現患者的白血球、紅血球、血小板數量都嚴重偏低,後續確定診斷為嚴重再生不良性貧血。」

經過詢問,患者在就醫前已經一段時間容易頭暈,也沒特別在意,只有自行吃了一些號稱可以補血的東西,直到發生嚴重感染才就醫,狀況相當危急。李欣學醫師說,貧血的原因很多,在發現血球數量低下時,一定要至血液科就診,找出病因,並接受正確的治療。

再生不良性貧血(aplastic anemia)和一般貧血不同。再生不良性貧血是因為骨髓失去造血功能,導致紅血球、白血球、血小板數量都明顯偏低。李欣學醫師說,做骨髓檢查便會發現骨髓都空空的,原本應該存在的造血細胞已不見蹤影。

我們的血球具有不同的功能,當血球數量太少時,便會造成各種問題。缺少紅血球,患者可能出現頭暈、臉色蒼白、呼吸急促、容易疲倦等症狀;缺少白血球,患者便容易遭到感染;缺少血小板,患者的皮膚常會出現瘀青、出血點,也會有流血不止的狀況。各種血球的數量越少,相關症狀會越嚴重,甚至危及性命!

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再生不良性貧血是一種罕見的血液疾病,有兩個好發的年齡層,分別是 10 至 25 歲的族群,或是 50、60 歲以上的中老年人。李欣學醫師說,再生不良性貧血可能與病毒感染、基因遺傳、免疫失調、輻射曝露、有毒化學物質有關,但是絕大多數的病患都很難找到明確的因果關係。

在台灣每年大概會出現一百多個再生不良性貧血案例,民眾對此也較不熟悉,所以容易延誤就醫。李欣學醫師說,患者來到醫院時可能已經有嚴重感染,狀況比較危急。

臨床上有許多狀況都會導致血球數量低下,民眾如果在抽血時發現血球數量異常,建議找專業的血液科醫師仔細檢查評估,以找出血球低下的原因。李欣學醫師說,「千萬不要自行服用號稱可以補血的食品或藥物,以免延誤病情!」

嚴重再生不良性貧血必須積極治療

李欣學醫師說,再生不良性貧血在診斷時,醫師會根據患者血球低下的程度還有骨髓裡面的細胞量,來區分嚴重程度並決定其治療,根據國際上的共識,針對無症狀的輕度再生不良性貧血患者,有些僅需持續追蹤觀察,或進行輸血等支持性治療。

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但嚴重再生不良性貧血的患者,因為他們的白血球數量若低於 500/ul(正常值 4000 至 10000/ul),發生感染的機會相當高,血小板數量若低於 2 萬/ul(正常值 15 萬至 45 萬/ul),也會增加出血的風險,嚴重的更有可能危及性命,因此,一定要盡速積極介入治療。

在治療嚴重或非常嚴重再生不良性貧血時會考慮幾個部分。李欣學醫師說,首先要評估患者是否適合做造血幹細胞移植,假使患者較年輕且在兄弟姐妹中有適合的捐贈者,應該要儘快去做造血幹細胞移植。一般認為,造血幹細胞移植對 40 歲以下的患者來說是首選。

假使是年紀較大的患者,或是尚未找到合適的捐贈者時,則應考慮使用免疫抑制療法,利用抗胸腺細胞免疫球蛋白搭配免疫抑制劑來抑制不正常的免疫反應,可以幫助正常的造血幹細胞長回來,血球數量便能夠逐漸恢復。近年來在再生不良性貧血的一個重要進展,則是發現促血小板生成藥物,不論是單獨使用或搭配免疫抑制療法,都可以有助造血幹細胞和血球數量的恢復,對患者很有幫助。

再生不良性貧血患者在接受治療後,可能還需要經過一段時間血球數量才能逐漸回升,所以在日常生活中仍需要小心照護。李欣學醫師說,白血球低下時容易受到感染,請戴口罩、多洗手、避免出入公共場合、避免生食等。

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血小板低下時容易流血不止,請避免劇烈運動、使用軟毛牙刷避免牙齦出血、飲食方面要攝取充足纖維避免便秘。請務必依照指示服藥並按時血液科門診追蹤!

筆記重點記起來

  1. 再生不良性貧血是因為骨髓被自己的免疫系統攻擊而失去造血功能,導致紅血球、白血球、血小板數量都明顯偏低。
  2. 再生不良性貧血患者容易出現流血不止、嚴重感染的狀況,危及性命。
  3. 嚴重或非常嚴重再生不良性貧血患者需要積極接受治療,治療方式包括支持性療法、造血幹細胞移植、免疫抑制療法、促進血小板生成藥物等,可以有效恢復血球數目。
  4. 再生不良性貧血患者在接受治療後,需要經過一段時間血球數量才能逐漸回升,請務必按時回診,小心照護。
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經常疲憊、食慾不振,出現骨髓纖維化警訊勿輕忽!
careonline_96
・2023/07/13 ・2299字 ・閱讀時間約 4 分鐘

40 多歲的李先生平時身體大致健康,沒有慢性病史,最近因為皮膚癢、肚子脹、體重減輕、夜間盜汗而多次至診所就診,卻一直沒有改善,後來到腸胃科檢查,發現有脾臟腫大的現象,於是安排抽血檢查,發現李先生不僅有貧血,而且血液裡有非常多不成熟的紅血球與白血球,轉診至血液科透過骨髓檢查後確診是骨髓纖維化,且還是中高風險等級。

新竹臺大醫院血液科魏兆宏醫師說,李先生在接受藥物治療後,定期評估的 MPN 10 症狀評估表的分數顯著下降,症狀顯著改善,脾臟也回復正常大小。

後續也因為有順利找到合適的捐贈者,診斷半年後李先生接受異體骨髓造血幹細胞移植,目前復原良好,血球數已恢復到正常,追蹤骨髓也發現纖維化程度有明顯改善,是一個治療相當成功的案例。

骨髓纖維化(myelofibrosis,簡稱 MF)是因為病友骨髓內的造血細胞基因突變,異常分泌細胞激素,刺激骨髓內的纖維母細胞增生及分泌纖維組織,導致骨髓的環境纖維化,使得造血細胞無法正常複製與成熟。疾病好發在中、老年人,男性和女性的發生率差不多,每 100 萬人中約有 4 至 7 人,台灣每年新發生的骨髓纖維化大約是 100 至 200 人。

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骨髓纖維化的症狀可能不是很明顯,魏兆宏醫師指出,常見的表現有吃東西容易飽、疲憊、發燒、腹脹、食慾不振、骨頭疼痛、皮膚搔癢、夜間盜汗、注意力不集中等。因為不具特異性,所以病友常常經過很久才確定診斷骨髓纖維化,從症狀到診斷可能達數個月到數年不等。骨髓纖維化如果沒有及早治療,有機會進展為急性白血病而危及性命。

骨髓纖維化症狀評估很重要

臨床醫師會幫病友做理學檢查,觸摸脾臟是否有腫大,同時抽周邊血液評估血相,看看紅血球、白血球、血小板是否有增加或減少,是否帶有異常的血球。

若是疑似病友,血液科醫師則會安排骨髓檢查以確定診斷,並評估骨髓纖維化的程度。魏兆宏醫師表示,很多病友聽到骨髓檢查就非常擔心,其實只要由合格的血液科醫師執行骨髓穿刺,從髂骨取得骨髓切片,是安全性很高的檢查。

魏兆宏醫師說,因為骨髓纖維化的症狀都不具特異性,也很難量化,因此臨床上會藉助「MPN 10 症狀評估表」,請病友針對骨髓纖維化常見的 10 個症狀,從最輕微到最嚴重,給一個客觀的分數,每個項目都是 0 至 10,最後將分數加總起來,得到 MPN 10 的總分。

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MPN 10 症狀評估表的總分,能夠幫助評估治療的成效,但是病友在填寫 MPN 10 的時候可能會遇到一些困難。魏兆宏醫師說:「病友常常問說,什麼叫 10 分?什麼叫 1 分?以骨頭疼痛為例,10 分是最痛、最無法忍受的程度,如果症狀是最痛的一半左右,大概就可以填到 5 分。至於發燒的部分,定義是體溫達到 37.8°C 以上,稱為發燒,病友可以依據發燒的頻率,以及發燒的程度做一個較客觀的描述。」如果在填寫上有疑慮,可以和醫師、個案管理師一起討論,針對各種症狀給一個客觀的分數。

魏兆宏醫師進一步說明,一般會請病友每 1 至 3 個月填寫 MPN 10 症狀評估表,再根據評估的結果,來調整治療的劑量,以及安排後續的檢查。

根據風險等級治療骨髓纖維化

骨髓纖維化會影響造血功能,治療方式非常複雜。魏兆宏醫師說,臨床上會依據風險等級,分成「低」、「中低」、「中高」、「高」風險這四個族群。

針對低風險以及中低風險的病友,主要是以症狀治療為主。臨床上可使用藥物治療,減緩病友的症狀,以及改善脾臟腫大的狀況。魏兆宏醫師提醒,即使症狀不是很嚴重,還是要配合醫師的指示,定期追蹤、治療、抽血評估,才能避免疾病惡化。

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中高風險以及高風險的族群較容易進展成急性白血病,因此醫師會整體評估,選擇最適合病友的治療方案,若經醫師判斷病友的身體狀況允許且有合適的捐贈者,也許會安排造血幹細胞移植,然而,對於無法接受移植的病友,則有機會選擇標靶藥物治療。

貼心小提醒

日常生活中,骨髓纖維化病友要保持良好生活習慣,維持正常作息,避免熬夜。魏兆宏醫師指出,飲食方面要注意清潔,因為免疫力較差,須避免生食。

近年來,骨髓纖維化治療藥物的發展與骨髓移植技術的進步,讓病友的生活品質及存活率都有顯著提升。魏兆宏醫師說,若出現吃東西容易飽、疲憊、發燒、腹脹、食慾不振、骨頭疼痛、皮膚搔癢、夜間盜汗等症狀,務必提早就醫,與醫師密切配合,達到較好的治療成效!

  • 本衛教訊息由台灣諾華協助刊登
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