液態的賢者之石－人工血液

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陣發性夜間血紅素尿症（PNH）常造成嚴重貧血。新一代皮下注射藥物納入健保，每月只需短暫治療一次，即可穩定控制溶血並擺脫頻繁輸血的噩夢，大幅提升患者生活品質，輕鬆重拾活力人生。

「當時是因為嚴重暈眩、容易流鼻血、身體出現原因不明的瘀青而就醫，抽血檢驗發現血紅素和血小板數值都很低，進一步檢查確定診斷為陣發性夜間血紅素尿症（PNH）。」周小姐表示，「在過去缺乏專屬藥物的時期，我只能仰賴頻繁輸血來維持體力，特別是在生理期前後，甚至每個月需要到醫院輸血兩次，對生活造成不小負擔。如果要接受牙科治療，還得先安排輸血小板。」

周小姐的血紅素長期低迷在5-6 g/dL之間，導致極度疲勞，週末必須完全休息才能應付平日的上班，連基本的家庭旅遊都成了奢求。彰化基督教醫院血液腫瘤科主任曾若涵醫師指出，雖然曾接受第一代藥物治療，但成效不甚理想。直到四年前，周小姐接受新型皮下注射藥物的治療，迎來了重大轉機。透過每個月一次在醫院進行的皮下注射，血紅素成功回升至9–10 g/dL並維持穩定，體能改善。隨著生活品質的顯著提升，讓她終於放下了心中的重擔。

病友周小姐的經歷是過去許多陣發性夜間血紅素尿症（PNH）患者的縮影。在PNH檢測尚未普及的年代，患者的血紅素可能掉到只剩3、4 g/dL（不到正常值的一半），光靠輸血維持生命就持續了許多年。曾若涵醫師說，後來雖然開始使用第一代藥物，卻面臨健保審查的巨大壓力，擔心半年後的藥物申請無法通過。如今新一代藥物已納入健保給付幫助患者順利銜接治療，重新掌握生活主導權。

什麼是 PNH？潛藏在體內的補體攻擊

「陣發性夜間血紅素尿症」（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）是一種罕見的後天性造血幹細胞疾病，會影響紅血球、白血球及血小板。其病因是後天性PIG-A基因突變，使紅血球表面缺乏保護性蛋白（CD55、CD59），因此容易受到免疫系統中『補體』攻擊而被破壞，產生血管內溶血。

雖然名為「夜間血紅素尿」，但僅約四分之一的患者會出現典型血紅素尿。多數患者最初的症狀是與溶血或貧血相關的疲倦感、腹絞痛、下背痛、頭痛甚至發燒。

穩定控制溶血，回歸正常生活

曾若涵醫師指出，陣發性夜間血紅素尿症治療最重要的目標是穩定控制溶血、改善貧血症狀，並降低嚴重併發症的風險。讓病人能回到正常的日常生活功能，維持作息，減少輸血次數。

在過去，第一代藥物雖能幫助患者，但時間成本很高，傳統靜脈點滴每次施打加上領藥、排隊時間，往往需要四個小時以上。若藥物效果不佳遭健保停藥，患者需回歸高頻率輸血（有時不到兩週就要輸一次），長期下來會造成鐵沉積，對器官產生不良影響。

近年發展出的皮下注射選項，為病友帶來了極大幫助：

。藥效持久穩定：新藥透過延長藥物在體內作用時間的設計，使藥效維持更穩定，且緩釋型的給藥方式使藥物濃度在吸收上較傳統靜脈注射劑型平穩。

。大幅節省時間：目前健保給付的皮下注射約每個月一次。順利的時候，整個流程約半小時就能完成，不像過往點滴需滴注許久。

。提升生活品質：對於住得遠、有固定工作或因回診時間受限的病人，皮下給藥帶來的便利性顯著提高了治療的可近性。目前臨床觀察中，許多患者改用皮下注射後已可穩定控制溶血，不再需要輸血。

PNH日常照護重點

在健保制度下，由於藥物不能隨便更換，找到一個方便、有效且能持續維持的方案最重要。曾若涵醫師解釋，目前健保對藥物轉換設有相關規範（如轉換次數限制），需經醫師評估與申請。醫師在選擇藥物時會考量生活型態、居住地點、工作性質、生育規劃與回診的配合度等，與病患詳細討論後再決定用藥選擇。

曾若涵醫師提醒，PNH病患在日常生活中應特別留意幾個重點：

。攝取足夠水分：幫助降低血栓及溶血風險。

。預防感染：病毒感染（如流感、COVID-19）會刺激免疫系統，可能引發急性溶血。

。警覺異狀：若突然感到莫名疲憊（急性溶血前兆），或出現異常腹痛、腳腫（血栓症狀）、發燒等，應儘速提前回診。

周小姐以自身經驗鼓勵並提醒其他PNH病友，隨著醫學進步與新給藥方式的出現，PNH病友現在能以更輕鬆、穩定的方式與疾病共處。請務必積極配合治療，找回屬於自己的正常人生。

筆記重點整理

● 「陣發性夜間血紅素尿症」（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）是一種罕見的後天性造血幹細胞疾病，雖然名為「夜間血紅素尿」，但僅約四分之一的患者會出現典型血紅素尿。多數患者最初的症狀是與溶血或貧血相關的疲倦感、腹絞痛、下背痛、頭痛甚至發燒。

● 陣發性夜間血紅素尿症治療最重要的目標是穩定控制溶血、改善貧血症狀，並降低嚴重併發症的風險。讓病人能回到正常的日常生活功能，維持作息，減少輸血次數。

● 第一代藥物雖能幫助患者，但時間成本很高，傳統靜脈點滴每次施打加上領藥、排隊時間，往往需要四個小時以上。

● 新一代皮下注射選項，藥物濃度較傳統靜脈注射劑型平穩。目前健保給付的皮下注射約每個月一次。順利的時候，整個流程約半小時就能完成。目前臨床觀察中，許多患者改用皮下注射後已可穩定控制溶血，不再需要輸血。

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「那是個 20 多歲的大學生，來到急診的時候已經有嚴重的細菌感染。」成大醫院內科部血液科李欣學醫師表示，「抽血檢查發現患者的白血球、紅血球、血小板數量都嚴重偏低，後續確定診斷為嚴重再生不良性貧血。」

經過詢問，患者在就醫前已經一段時間容易頭暈，也沒特別在意，只有自行吃了一些號稱可以補血的東西，直到發生嚴重感染才就醫，狀況相當危急。李欣學醫師說，貧血的原因很多，在發現血球數量低下時，一定要至血液科就診，找出病因，並接受正確的治療。

再生不良性貧血（aplastic anemia）和一般貧血不同。再生不良性貧血是因為骨髓失去造血功能，導致紅血球、白血球、血小板數量都明顯偏低。李欣學醫師說，做骨髓檢查便會發現骨髓都空空的，原本應該存在的造血細胞已不見蹤影。

我們的血球具有不同的功能，當血球數量太少時，便會造成各種問題。缺少紅血球，患者可能出現頭暈、臉色蒼白、呼吸急促、容易疲倦等症狀；缺少白血球，患者便容易遭到感染；缺少血小板，患者的皮膚常會出現瘀青、出血點，也會有流血不止的狀況。各種血球的數量越少，相關症狀會越嚴重，甚至危及性命！

再生不良性貧血是一種罕見的血液疾病，有兩個好發的年齡層，分別是 10 至 25 歲的族群，或是 50、60 歲以上的中老年人。李欣學醫師說，再生不良性貧血可能與病毒感染、基因遺傳、免疫失調、輻射曝露、有毒化學物質有關，但是絕大多數的病患都很難找到明確的因果關係。

在台灣每年大概會出現一百多個再生不良性貧血案例，民眾對此也較不熟悉，所以容易延誤就醫。李欣學醫師說，患者來到醫院時可能已經有嚴重感染，狀況比較危急。

臨床上有許多狀況都會導致血球數量低下，民眾如果在抽血時發現血球數量異常，建議找專業的血液科醫師仔細檢查評估，以找出血球低下的原因。李欣學醫師說，「千萬不要自行服用號稱可以補血的食品或藥物，以免延誤病情！」

嚴重再生不良性貧血必須積極治療

李欣學醫師說，再生不良性貧血在診斷時，醫師會根據患者血球低下的程度還有骨髓裡面的細胞量，來區分嚴重程度並決定其治療，根據國際上的共識，針對無症狀的輕度再生不良性貧血患者，有些僅需持續追蹤觀察，或進行輸血等支持性治療。

但嚴重再生不良性貧血的患者，因為他們的白血球數量若低於 500／ul（正常值 4000 至 10000／ul），發生感染的機會相當高，血小板數量若低於 2 萬／ul（正常值 15 萬至 45 萬／ul），也會增加出血的風險，嚴重的更有可能危及性命，因此，一定要盡速積極介入治療。

在治療嚴重或非常嚴重再生不良性貧血時會考慮幾個部分。李欣學醫師說，首先要評估患者是否適合做造血幹細胞移植，假使患者較年輕且在兄弟姐妹中有適合的捐贈者，應該要儘快去做造血幹細胞移植。一般認為，造血幹細胞移植對 40 歲以下的患者來說是首選。

假使是年紀較大的患者，或是尚未找到合適的捐贈者時，則應考慮使用免疫抑制療法，利用抗胸腺細胞免疫球蛋白搭配免疫抑制劑來抑制不正常的免疫反應，可以幫助正常的造血幹細胞長回來，血球數量便能夠逐漸恢復。近年來在再生不良性貧血的一個重要進展，則是發現促血小板生成藥物，不論是單獨使用或搭配免疫抑制療法，都可以有助造血幹細胞和血球數量的恢復，對患者很有幫助。

再生不良性貧血患者在接受治療後，可能還需要經過一段時間血球數量才能逐漸回升，所以在日常生活中仍需要小心照護。李欣學醫師說，白血球低下時容易受到感染，請戴口罩、多洗手、避免出入公共場合、避免生食等。

血小板低下時容易流血不止，請避免劇烈運動、使用軟毛牙刷避免牙齦出血、飲食方面要攝取充足纖維避免便秘。請務必依照指示服藥並按時血液科門診追蹤！

筆記重點記起來

1. 再生不良性貧血是因為骨髓被自己的免疫系統攻擊而失去造血功能，導致紅血球、白血球、血小板數量都明顯偏低。
2. 再生不良性貧血患者容易出現流血不止、嚴重感染的狀況，危及性命。
3. 嚴重或非常嚴重再生不良性貧血患者需要積極接受治療，治療方式包括支持性療法、造血幹細胞移植、免疫抑制療法、促進血小板生成藥物等，可以有效恢復血球數目。
4. 再生不良性貧血患者在接受治療後，需要經過一段時間血球數量才能逐漸回升，請務必按時回診，小心照護。

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「醫師，我最近體力變很差，食慾也不好，只要吃一點東西就覺得很飽。」60 多歲的王先生抱怨。

「還有其他不舒服嗎？」

「骨頭都會痛，不曉得是不是因為年紀大了。」王先生捶了捶大腿。

經醫師檢查後發現，王先生的脾臟腫大，有嚴重貧血，且白血球、血小板數量異常。透過骨髓切片，確定診斷為骨髓纖維化。

骨髓纖維化（myelofibrosis）是種血液惡性疾病，病友骨髓中的纖維組織異常增生，佔據原本容納正常造血細胞的空間，破壞造血功能。高雄醫學大學附設中和紀念醫院血液腫瘤內科高育青醫師指出，骨髓纖維化好發在中老年人，大多是 60 歲以上，若合併有先天基因異常，骨髓纖維化的發生機率又會增加。

骨髓纖維化的症狀沒有特異性，常會被病友忽略或誤認為老化的現象。高育青醫師說，常見症狀包括虛弱、疲憊、發燒、盜汗、搔癢、容易喘、骨頭疼痛、體重減輕、活動力變差、無法集中精神等。此外，骨髓纖維化會導致髓外造血進而使肝臟、脾臟腫大，病友也因此感到腹脹、食慾變差、吃東西容易飽。

如果輕忽症狀，沒有及早介入治療，可能導致一些嚴重併發症例如貧血持續惡化可能造成心臟衰竭、血小板異常可能導致出血或增加血栓的風險。另外，部分病友可能進展為急性白血病，危及性命。

骨髓纖維化診斷治療重點提醒

透過全血球檢查，能夠及早發現是否有貧血或血球異常的狀況。此時若腹部超音波檢查，發現脾臟腫大，應至血液科進一步釐清是否罹患骨髓纖維化。

高育青醫師說，除了詢問病史、進行理學檢查外，確定診斷的部分主要靠骨髓切片，可以從髂骨抽出少量骨髓作抹片檢查。另外，基因檢測也能夠輔助診斷骨髓纖維化。

臨床上會依據病友的風險等級來給予適當的治療，如果是低風險的病人，基本上採取支持性療法，利用輸血或是紅血球增生劑、白血球增生劑等藥物治療，幫助緩解症狀，改善生活品質，這些治療亦有助於降低併發症發生的機會，例如出血、血栓、心臟衰竭等，並建議病友應持續回診追蹤。

如果是中高風險的病人，有較高的機會進展為急性白血病，醫師會綜合評估選擇合適的治療方案。雖然骨髓移植有機會治癒骨髓纖維化，但也有相關風險。高育青醫師說，醫師會綜合考量病友的年紀、共病、體力狀況，並與病友詳細討論，若能找到合適的捐贈者，才會考慮安排進行骨髓移植。

但大多數病友不宜進行骨髓移植，此時則有機會使用口服標靶藥物，除了症狀緩解外，亦助於改善脾臟腫大的狀況。高育青醫師提到，上述王先生再經過口服藥物治療後，症狀明顯改善，生活品質大幅提升，目前持續定期回診治療，狀況相當穩定。

針對骨髓纖維化症狀嚴重度，可使用 MPN-10 量表來自我評估，病友可以就各項症狀給一個分數，每個項目都是 0 至 10 分，0 分代表沒有症狀，10 分代表最糟的狀況，將各項目之分數加總得到 MPN-10 的總分。高育青醫師提醒，定期填寫 MPN 10 症狀評估表能夠幫助醫師了解治療成效，並能適時調整藥物。

貼心小提醒

骨髓纖維化常見症狀包括虛弱、疲憊、發燒、盜汗、搔癢、腹脹、容易喘、骨頭疼痛、體重減輕、活動力變差、無法集中精神、食慾變差、吃東西容易飽等。若有相關症狀，請盡快至血液科就診。

骨髓纖維化病友一定要定期回診！高育青醫師提醒，定期回診能夠預防一些血球低下導致的併發症發生，也可以減少感染事件。接受口服藥物治療有助於改善生活品質，也能降低進展為急性白血病的風險。即使症狀不明顯，也要持續追蹤治療，不能輕忽喔！

• 本衛教資訊由台灣諾華提供（TW2307115490）

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