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自閉症解藥

2012/12/07 | | 標籤:

第一個針對自閉症主要症狀開發的藥物,研究結果即將出爐。

撰文╱凱茲奈爾遜(Alla Katsnelson)

目前用來治療自閉症的藥物,都只能控制焦慮、攻擊性或重複行為等周邊症狀。研究人員希望現在開發中的一批新型藥物,可針對疾病機制對症下藥,讓他們能首次幫助自閉症患者克服溝通障礙。

大多數自閉症病例是原發性的,意思是研究人員並不清楚成因。但根據一些動物實驗顯示,問題可能出在大腦信號傳遞過程,研究人員相信,如果能矯正信號問題,將可改善那些原本被認為無法醫治的自閉症症狀。

科學家研究了一些因單一基因出錯而可能導致自閉症的疾病,美國自閉症之聲(Autism Speaks)的科學主任道森(Geraldine Dawson)說,這佔了15~20%自閉症病例。例如有一些自閉症是X染色體易裂症引起的,患者的神經元接觸點含有太多麩胺酸,那是一種會傳達興奮信號的化學分子。美國海濱醫療公司(Seaside Therapeutics)創辦人兼執行長卡本特(Randall L. Carpenter)解釋,大腦有一個「最理想的活化程度」,然而這個平衡被X染色體易裂症攪亂。海濱醫療公司研發的新藥,目標是恢復興奮性和抑制性神經傳遞物的平衡,卡本特說,若能成功,藥物將可讓大腦發展必要的連結、消除背景噪音,而專注於重要的資訊。如此一來,病患就不會為因過多感覺刺激而不堪負荷,也因此較容易與人溝通。

那麼原發性自閉症是否也有麩胺酸失衡現象?這是海濱醫療公司正在研究的問題。該公司最先進的藥物 arbaclofen會減弱麩胺酸活性,在動物實驗中,可緩和X染色體易裂症小鼠的一些症狀。從獲得的數據來看,藥物可能對人類也有效。道森說:「現在最大的問題是,這些藥物是否也能緩解原發性自閉症的症狀。」海濱醫療的研究結果將於今年年底出爐,應該可提供一些線索。如果arbaclofen對其中一些病患有用,將會是第一個證據顯示,某些原發性自閉症的神經缺陷和其他研究詳盡的疾病一樣,是單一基因發生置換造成的自閉症。更重要的是,它將首度證明自閉症能用藥物治療,道森說:「那將會是一個轉捩點。」

儘管如此,還有一些大問題存在。目前研究人員還未能設計出可針對麩胺酸、卻不會造成副作用的藥物。而且即使藥物有效,研究人員還需要知道在哪個年齡服用藥物,才能獲得最大效益,因為自閉症從成長初期就開始了。不過道森說,海濱醫療和其他研發中類似藥物的試驗結果,「將會讓我們對如何治療自閉症的了解,向前跨進一大步。」(涂可欣 譯)

研究出處:

Effects of STX209 (Arbaclofen) on Neurobehavioral Function in Children and Adults with Fragile X Syndrome: A Randomized, Controlled, Phase 2 Trial  Sci Transl Med 19 September 2012 4:152ra127. [DOI:10.1126/scitranslmed.3004214]

刊載於《科學人》2012年第130期12月號

關於作者

科學人

《科學人》雜誌-遠流出版公司於2002年3月發行Scientific American中文版,除了翻譯原有文章更致力於本土科學發展與關懷。