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操控基因的工具就在手邊:CRISPR基因編輯工具將帶來怎樣的未來?──《基因編輯大革命》

天下文化_96
・2018/10/18 ・3304字 ・閱讀時間約 6 分鐘 ・SR值 594 ・九年級

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編按:CRISPR技術的誕生,讓人類有機會隨心所欲編輯基因體,這項技術將替我們帶來怎樣的未來?在這樣的未來中,又有哪些挑戰與爭議等著我們去克服?泛科學本月選書《基因編輯革命》除了簡介 CRISPR 技術的前因後果,作者珍妮佛・道納更嘗試借本書揭開關於此項重大技術的爭端與討論。

人類從未如今日主宰了生物世界

數十億年來,生命的發展基本上依循達爾文的演化論:

生物體透過一連串的隨機遺傳變異而發展,當中有些變異賦予生物生存、競爭和繁殖上的優勢。

到目前為止,人類這個物種也受到這種過程的塑造。一萬年前農業活動出現時,人類開始對動植物進行選擇育種,產生一股推動演化的力量,不過演化的初始材料,也就是構成遺傳變異的隨機 DNA 突變,仍然來自於自發的隨機過程。人類這個物種改變自然的力量僅止與此,只取得有限的成功。

今日的世界則徹底改觀,不能再與過去同日而語。科學家成功掌握上述原始過程,完全將其轉化成由人類來控制的局面。利用強大的生物技術工具來修復活細胞內的 DNA,科學家現在可以操縱並合理修改定義地球上每個物種的遺傳密碼,包括我們自己的在內。

圖/Wikimedia Commons

在種種基因工程工具中,最新且堪稱最有效的,便是 CRISPR-Cas9(簡稱 CRISPR)。生物包含的所有DNA,包括所有基因,稱為基因體,CRISPR 這項技術幾乎可以編輯生物體的整個基因體,而且就像編輯文章的一個小段落那樣容易。

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只要知道特定表徵的遺傳密碼,科學家就可以利用 CRISPR 技術,在幾乎任何動植物的基因體中,進行插入、編輯或刪除相關基因的操作。這個過程比現有的其他基因操作技術要簡單得多,而且更為有效。這是一個革命性的時代,其可能性只受到我們集體想像力的限制。

改造動物與植物

動物界是這項基因編輯新工具最早大展身手的地方,也可說是迄今為止這項技術最大的實證場域。比方說,科學家利用 CRISPR 編輯山羊的基因體,使其生長出更多的肌肉(也就是產生更多的肉)和更長的毛(意味著產生更多的喀什米爾羊絨纖維)。甚至有遺傳學家使用 CRISPR,讓亞洲象的 DNA 變成接近長毛猛象的 DNA,希望有一天能使這種滅絕的巨獸死而復生。

與此同時,CRISPR 也進入植物界,廣泛應用在作物基因體的編輯上,為農業進展開創一條新路,可望大幅改善世人的飲食營養,確保世界糧食安全。基因編輯實驗已經產生了抗病稻米、成熟速度緩慢的番茄、具有更多健康的多元不飽和脂肪酸的大豆,以及神經毒素(含量較低)的馬鈴薯。食品科學家目前正在直接改變生物體自身 DNA 密碼中的幾個字母,微調其遺傳特徵,達到改良的目的;而不是以基因轉殖技術,將一物種的 DNA 剪接到另一物種的基因體中。

消滅人類的疾病

儘管在全球動植物上的這些應用令人興奮不已,然而基因編輯技術對我們這個物種的影響,才是真正備受矚目的焦點。

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嗚嗚,這才不是說好的「人源化」。圖/imdb

在最近的實驗中,已經利用CRISPR 來將豬的 DNA「人源化」(也就是讓豬的 DNA 更接近人類的 DNA),未來可望將這些動物轉變成人體器官的捐贈者。CRISPR 也進入到新的蚊子品系中,在一項將新表徵快速傳到野生蚊子族群的計畫理,動用到這項技術來處理蚊子的基因體。科學家希望最終能夠消除蚊子傳播的疾病,如瘧疾和茲卡病毒感染症等,甚至是消滅那些攜帶病原的病媒蚊。

在許多疾病的治療上,CRISPR 有直接在人類患者身上編輯和修復突變基因的潛力。在實驗室培養的人類細胞中,已可用這種基因編輯新技術來修正由基因突變造成的種種疾病,如囊腫纖維症、鐮形血球貧血症、和嚴重複合型免疫缺乏症等。CRISPR 得以讓科學家在構成人類基因體的三十二億個DNA密碼中,尋找並修復不正確的單一密碼,而且還可以用於進行更複雜的修改。研究人員可以只移除突變基因的受損區域,完全沒有碰觸到基因其他部分,就能治療因為 DNA 錯誤而引起的杜顯肌肉萎縮症。

圖/publicdomainpictures

基因編輯的治療用途,正在不斷擴充。由於CRISPR技術能夠精確,並且相對直接的編輯DNA,這無異是將過去無法治療的每種遺傳疾病轉化成可治療的目標,至少在那些我們確知是由基因突變造成的疾病可以如此應用。

編輯下一代的DNA?

此外,一旦我們具備有能夠將胚胎的突變基因轉化為「正常」基因的技術,肯定會有人想要將正常基因再升級為所謂的「超級」基因。我們應該要編輯未出世的孩子的基因,來降低他們日後罹患阿茲海默症、糖尿病或癌症的機率嗎?那麼加強未出世的孩子的有益特質,例如更有力量、增強認知能力,或是改變身體特徵,好比說眼睛和頭髮的顏色呢?在人類基因的操縱上,要在哪裡定出底線,這是基因編輯技術讓我們不得不面對的棘手議題。

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訂製嬰兒在現在或許不再是遙不可及的空談,但這引來激烈的討論。圖/pexels

大的癥結點是,現代人類存在的近十萬年來,智人的基因體一直僅受到隨機突變和天擇這兩股力量所塑造。如今,人類首次擁有編輯每一個個體的DNA的能力,不僅是現存的族群,還可以編輯下一代的DNA,基本上可說是達到控制我們這個物種演化的程度。

這麼重大的技術,必須開啟各方討論

2012 年,我和其他科學家一起發表了一篇奠定 CRISPR 基因編輯技術的研究報告,從此控制人類物種演化的想法,就在我腦海中徘徊不去。

基因編輯猴都有了,那麼人體試驗的時日還有多遠?圖/Alexas_Fotos@pixabay

當科學家把 CRISPR 技術運用在靈長類動物胚胎上,來創造第一隻基因編輯猴時,我自問,距離那些離經叛道的科學家嘗試人體試驗的時日還會有多遠

過去,我傾向將這些討論留給真正具備生物倫理學背景的人,自己專心留在有趣的 CRISPR 生化研究上。但身為開發此一領域的一份子,我深覺有責任協助引導關於這些技術應用的對談,討論其應用的可能性與限制。

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最重要的是,我想要確保這些討論不僅是在研究人員和生物倫理學家進行,還得擴及到社會科學家、政策決策者、宗教領袖,監督機構和公眾等種種利益相關者。鑑於此項科學發展足以影響到全人類,似乎有必要廣納社會各界的聲音。更重要的是,我覺得在進一步應用這項技術前,應當即刻展開對話。

關於這項技術,仍有許多未竟之處需要詳加研討。圖/pxhere

因此,在 2015 年,當我一邊在柏克萊運作自己的實驗室,並且在世界各地參加學術界的各項討論會和研討會時,也開始花更多的時間回覆對我來說全然陌生的主題。我回答了記者的種種提問,從設計嬰兒、人豬雜交,到以基因工程打造「超人」的想法。我向加州州長、白宮科技政策辦公室,乃至於中央情報局簡介紹何謂 CRISPR,甚至到美國國會的會議廳中講解這一切。

我籌劃了首次針對基因編輯技術,特別是 CRISPR 的倫理議題會議,討論這項在生殖生物學、人類遺傳學,到農業、環境和保健各領域愈來愈活躍的技術。那時我希望這場針對這項議題的首次會議能夠拋磚引玉,由此激發出更大型的國際高峰會,集結美國、英國、中國和世界各地的科學家,與其他領域的人士,一起來討論人類基因編輯的議題。

 

 

 

 

本文摘自《基因編輯大革命:CRISPR如何改寫基因密碼、掌控演化、影響生命的未來》,遠見天下文化出版股份有限公司,2018 年 5 月出版。

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天下文化_96
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天下文化成立於1982年。一直堅持「傳播進步觀念,豐富閱讀世界」,已出版超過2,500種書籍,涵括財經企管、心理勵志、社會人文、科學文化、文學人生、健康生活、親子教養等領域。每一本書都帶給讀者知識、啟發、創意、以及實用的多重收穫,也持續引領台灣社會與國際重要管理潮流同步接軌。

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純淨之水的追尋—濾水技術如何改變我們的生活?
鳥苷三磷酸 (PanSci Promo)_96
・2025/04/17 ・3142字 ・閱讀時間約 6 分鐘

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本文與 BRITA 合作,泛科學企劃執行。

你確定你喝的水真的乾淨嗎?

如果你回到兩百年前,試圖喝一口當時世界上最大城市的飲用水,可能會立刻放下杯子——那水的顏色帶點黃褐,氣味刺鼻,甚至還飄著肉眼可見的雜質。十九世紀倫敦泰晤士河的水,被戲稱為「流動的污水」,當時的人們雖然知道水不乾淨,但卻無力改變,導致霍亂和傷寒等疾病肆虐。

十九世紀倫敦泰晤士河的水,被戲稱為「流動的污水」(圖片來源 / freepik)

幸運的是,現代自來水處理系統已經讓我們喝不到這種「肉眼可見」的污染物,但問題可還沒徹底解決。面對 21 世紀的飲水挑戰,哪些技術真正有效?

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19 世紀的歐洲因為城市人口膨脹與工業發展,面臨了前所未有的水污染挑戰。當時多數城市的供水系統仍然依賴河流、湖泊,甚至未經處理的地下水,導致傳染病肆虐。

1854 年,英國醫生約翰·斯諾(John Snow)透過流行病學調查,發現倫敦某口公共水井與霍亂爆發直接相關,這是歷史上首次確立「飲水與疾病傳播的關聯」。這項發現徹底改變了各國政府對供水系統的態度,促使公衛政策改革,加速了濾水與消毒技術的發展。到了 20 世紀初,英國、美國等國開始在自來水中加入氯消毒,成功降低霍亂、傷寒等水媒傳染病的發生率,這一技術迅速普及,成為現代供水安全的基石。    

 19 世紀末的台灣同樣深受傳染病困擾,尤其是鼠疫肆虐。1895 年割讓給日本後,惡劣的衛生條件成為殖民政府最棘手的問題之一。1896 年,後藤新平出任民政長官,他本人曾參與東京自來水與下水道系統的規劃建設,對公共衛生系統有深厚理解。為改善台灣水源與防疫問題,他邀請了曾參與東京水道工程的英籍技師 W.K. 巴爾頓(William Kinnimond Burton) 來台,規劃現代化的供水設施。在雙方合作下,台灣陸續建立起結合過濾、消毒、儲水與送水功能的設施。到 1917 年,全台已有 16 座現代水廠,有效改善公共衛生,為台灣城市化奠定關鍵基礎。

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圖片來源/BRITA

進入 20 世紀,人們已經可以喝到看起來乾淨的水,但問題真的解決了嗎? 科學家如今發現,水裡仍然可能殘留奈米塑膠、重金屬、農藥、藥物代謝物,甚至微量的內分泌干擾物,這些看不見、嚐不出的隱形污染,正在成為21世紀的飲水挑戰。也因此,濾水技術迎來了一波科技革新,活性碳吸附、離子交換樹脂、微濾、逆滲透(RO)等技術相繼問世,各有其專長:

活性碳吸附:去除氯氣、異味與部分有機污染物

離子交換樹脂:軟化水質,去除鈣鎂離子,減少水垢

微濾技術逆滲透(RO)技術:攔截細菌與部分微生物,過濾重金屬與污染物等

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這些技術相互搭配,能夠大幅提升飲水安全,然而,無論技術如何進步,濾芯始終是濾水設備的核心。一個設計優良的濾芯,決定了水質能否真正被淨化,而現代濾水器的競爭,正是圍繞著「如何打造更高效、更耐用、更智能的濾芯」展開的。於是,最關鍵的問題就在於到底該如何確保濾芯的效能?

濾芯的壽命與更換頻率:濾水效能的關鍵時刻濾芯,雖然是濾水器中看不見的內部構件,卻是決定水質純淨度的核心。以德國濾水品牌 BRITA 為例,其濾芯技術結合椰殼活性碳和離子交換樹脂,能有效去除水中的氯、除草劑、殺蟲劑及藥物殘留等化學物質,並過濾鉛、銅等重金屬,同時軟化水質,提升口感。

然而,隨著市場需求的增長,非原廠濾芯也悄然湧現,這不僅影響濾水效果,更可能帶來健康風險。據消費者反映,同一網路賣場內便可輕易購得真假 BRITA 濾芯,顯示問題日益嚴重。為確保飲水安全,建議消費者僅在實體官方授權通路或網路官方直營旗艦店購買濾芯,避免誤用來路不明的濾芯產品讓自己的身體當過濾器。

辨識濾芯其實並不難——正品 BRITA 濾芯的紙盒下方應有「台灣碧然德」的進口商貼紙,正面則可看到 BRITA 商標,以及「4週換放芯喝」的標誌。塑膠袋外包裝上同樣印有 BRITA 商標。濾芯本體的上方會有兩個浮雕的 BRITA 字樣,並且沒有拉環設計,底部則標示著創新科技過濾結構。購買時仔細留意這些細節,才能確保濾芯發揮最佳過濾效果,讓每一口水都能保證潔淨安全。

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濾芯本體的上方會有兩個浮雕的 BRITA 字樣,並且沒有拉環設計 (圖片來源 / BRITA)

不過,即便是正品濾芯,其效能也非永久不變。隨著使用時間增加,濾芯的孔隙會逐漸被污染物堵塞,導致過濾效果減弱,濾水速度也可能變慢。而且,濾芯在拆封後便接觸到空氣,潮濕的環境可能會成為細菌滋生的溫床。如果長期不更換濾芯,不僅會影響過濾效能,還可能讓積累的微小污染物反過來影響水質,形成「過濾器悖論」(Filter Paradox):本應淨化水質的裝置,反而成為污染源。為此,BRITA 建議每四週更換一次濾芯,以維持穩定的濾水效果。

為了解決使用者容易忽略更換時機的問題,BRITA 推出了三大智慧提醒機制,確保濾芯不會因過期使用而影響水質:

1. Memo 或 LED 智慧濾芯指示燈:即時監測濾芯狀況,顯示剩餘效能,讓使用者掌握最佳更換時間。

2. QR Code 掃碼電子日曆提醒:掃描包裝外盒上的 QR Code 記錄濾芯的使用時間,自動提醒何時該更換,減少遺漏。

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3. LINE 官方帳號自動通知:透過 LINE 推送更換提醒,確保用戶不會因忙碌而錯過更換時機。

在濾水技術日新月異的今天,濾芯已不僅僅是過濾裝置,更是智慧監控的一部分。如何挑選最適合自己需求的濾水設備,成為了健康生活的關鍵。

人類對潔淨飲用水的追求,從未停止。19世紀,隨著城市化與工業化發展,水污染問題加劇並引發霍亂等疾病,促使濾水技術迅速發展。20世紀,氯消毒技術普及,進一步保障了水質安全。隨著科技進步,現代濾水技術透過活性碳、離子交換等技術,去除水中的污染物,讓每一口水更加潔淨與安全。

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(圖片來源 / BRITA)

今天,消費者不再單純依賴公共供水系統,而是能根據自身需求選擇適合的濾水設備。例如,BRITA 提供的「純淨全效型濾芯」與「去水垢專家濾芯」可針對不同需求,從去除餘氯、過濾重金屬到改善水質硬度等問題,去水垢專家濾芯的去水垢能力較純淨全效型濾芯提升50%,並通過 SGS 檢測,通過國家標準水質檢測「可生飲」,讓消費者能安心直飲。

然而,隨著環境污染問題的加劇,真正的挑戰在於如何減少水污染,並確保每個人都能擁有乾淨水源。科技不僅是解決問題的工具,更應該成為守護未來的承諾。濾水器不僅是家用設備,它象徵著人類與自然的對話,提醒我們水的純淨不僅是技術的勝利,更是社會的責任和對未來世代的承諾。

*符合濾(淨)水器飲用水水質檢測技術規範所列9項「金屬元素」及15項「揮發性有機物」測試
*僅限使用合格自來水源,且住宅之儲水設備至少每6-12個月標準清洗且無受汙染之虞

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鳥苷三磷酸 (PanSci Promo)_96
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出身決定了你的成就嗎?科學家不相信優生學?——《為何信任科學》
貓頭鷹出版社_96
・2024/05/24 ・1605字 ・閱讀時間約 3 分鐘

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社會主義遺傳學家對優生學的反對,根植於他們的政治觀點,但即使不是社會主義者(或社會主義科學家),也可以看出優生學研究中的瑕疵。具體來說,很多遺傳學家都指出把基因與結果混為一談的謬誤。如艾倫所說,偉大的英國統計學家皮爾森本身支持優生學,卻強烈批評 ERO 的工作,認為他們「構想和執行都草率又懶散,和科學平常的嚴謹一點都不像。」

美國遺傳學家詹寧斯任教於約翰霍普金斯大學,他在一九三○年發表了著名的《人類本質的生物基礎》。看書名會以為他同意遺傳決定論的論述,但書中討論了基因與環境交互作用的科學案例。詹寧斯反對遺傳決定論,他寫道:

文明是從人的遺傳組成與環境的交互作用之中產生的,環境包括知識、發明與傳統。改變後面這些因素會對文化系統造成劇烈的影響,這在歷史上已經發生過很多次⋯⋯沒有一個文化系統能單純從遺傳組成中發展出來。

他也反對環境決定論:

(環境決定論者認為)只要把任何人丟到差異夠大的不同環境,接受不同的訓練和指導,每個人都能成為⋯⋯「醫生、律師、商人、領袖」⋯⋯對於這樣的言之鑿鑿,生物學不予置評。有見地的生物學觀點會補充⋯⋯儘管任何正常人只要在人生早期有得到適當引導都能成為醫生,不過要達成這個結果,每個人需要的待遇不同。

圖/envato

優生學學者在邏輯上和方法上犯了許多錯誤,包括過度受到沒有言明的假定影響( 「暗含此意,但不明說」),忽略反對其立場的證據,並且「在發現某些結論有誤之後,還是深信不疑」。詹寧斯特別批判所謂的「並非由實驗判斷的謬誤」,並指出幾乎所有人對遺傳和演化都有一些想法,而正因如此「把預設觀念先放一旁,以實驗證據為基礎建立觀點,才更形重要。」

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但大多數優生學主義者沒有做到這點,他們堅持預設的想法,忽略與之不符的證據。詹寧斯還指出一個常見的問題,現在稱為「排除中間解謬誤」:因為某些表徵證實可以遺傳,就假定所有表徵都是遺傳而來;或反之,認為所有事情都是環境影響。這讓人回想起錢柏林的話:「當實際上有許多因素時,卻錯把事情歸於單一因素。」

對詹寧斯來說,先天/後天辯論的答案很清楚,就是都有。他在一九二四年的一篇論文中表明這點,他拿物品來類比:

對任何物體來說,無論是一塊鋼材、一塊冰塊、一部機器、一個生物體,組成物體的材質和這個物體所處的環境都很重要。在相同環境下不同材質的表現會不同,在不同環境下相同材質的表現也會不同⋯⋯任何事都不會單單由物品的材質或環境而構成,永遠都需要綜合考量。

生物體也是如此,「個體是在基因和環境條件的互動下產生的,因此同樣的基因在不同環境下,可能造就不同的人格特質。」優生學註定會失敗,因為「行為必然與環境相關,不能只以基因論之。一組特定的基因在某個環境下可能導致犯罪,在其他環境下可能造就一個有用的公民。」

詹寧斯只是一例,如果篇幅允許,這類批評我們還可以講很多。以果蠅基因研究獲得諾貝爾獎的摩根在一九二○年代便強調,比起選擇性生育,社會改革可以更快達成優生學主義者想要的改變。很多非科學家也從方法學上或倫理上提出反對。(其他國家也有很多反對聲音,在此沒有討論。)重點是優生學是政治運動,它許多重要的面向都與科學理解有衝突,優生學並沒有得到科學家的共識。

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We have been authorized by Princeton University Press to use this conten. 該內容由普林斯頓大學出版社授權使用

——本文摘自《為何信任科學:科學的歷史、哲學、政治與社會學觀點》,2024 年 04 月,貓頭鷹出版,未經同意請勿轉載。

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貓頭鷹出版社_96
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貓頭鷹自 1992 年創立,初期以單卷式主題工具書為出版重心,逐步成為各類知識的展演舞台,尤其著力於科學科技、歷史人文與整理台灣物種等非虛構主題。以下分四項簡介:一、引介國際知名經典作品如西蒙.德.波娃《第二性》(法文譯家邱瑞鑾全文翻譯)、達爾文傳世經典《物種源始》、國際科技趨勢大師KK凱文.凱利《科技想要什麼》《必然》與《釋控》、法國史學大師巴森《從黎明到衰頹》、瑞典漢學家林西莉《漢字的故事》等。二、開發優秀中文創作品如腦科學家謝伯讓《大腦簡史》、羅一鈞《心之谷》、張隆志組織新生代未來史家撰寫《跨越世紀的信號》大系、婦運先驅顧燕翎《女性主義經典選讀》、翁佳音暨曹銘宗合著《吃的台灣史》等。三、也售出版權及翻譯稿至全世界。四、同時長期投入資源整理台灣物種,並以圖鑑形式陸續出版,如《台灣原生植物全圖鑑》計八卷九巨冊、《台灣蛇類圖鑑》、《台灣行道樹圖鑑》等,叫好又叫座。冀望讀者在愉悅中閱讀並感受知識的美好是貓頭鷹永續經營的宗旨。

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用迷幻藥治憂鬱?基因編輯療法將通過批准?——2023 最值得關注十大科學事件(上)
PanSci_96
・2023/01/30 ・2348字 ・閱讀時間約 4 分鐘

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在 2022 年裡,我們見證了低軌通訊衛星在戰爭中的作用、Omicron 肆虐與次世代疫苗、韋伯太空望遠鏡捕捉系外生命印記、銀河中心黑洞初次現身、人類精準回擊小行星、台灣 CAR-T 首例、特斯拉的平價人形機器人、與超強的 LaMDA 跟 ChatGPT AI 語言模型!

2023 年能更刺激嗎?有哪些值得我們關注的科學大事呢?

我們綜合整理了 Nature、Science、Scientific American、NewScientist、富比世雜誌、經濟學人雜誌,結合泛科學的觀察與期待程度,提出這份「2023 最值得關注十大科學事件」;今年的科學界將會熱鬧非凡,令人目不暇給!

No.10 病原體通緝名單

2022 年 11 月,法國科學家在 bioRxiv 上發表了從西伯利亞永凍土中復活的多種病毒;這些「殭屍病毒」中最古老的已經有 48500 歲,在溫度升高後,這些病毒都復甦了過來……。雖然這批古老病毒只能感染變形蟲,但也暗示著,冰層之下存在更多正在休眠、極可能對哺乳動物或人類造成危險的病毒。

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隨著氣溫與海溫升高,這些不定時病毒炸彈正在醞釀著。

世界衛生組織將在今年發布修訂後的「重點病原體清單」,至少 300 位科學家嚴謹審查超過 25 個病毒與細菌家族的各種證據,針對目前還未知、但可能造成全球疫情的未知疾病 Disease X 做出預測,擬出一份優先名單。被列入名單的病原體通緝犯將會被重點研究調查,以利未來開發疫苗、治療與診斷技術。

被列入優先名單的病原體將會被重點研究調查。圖/Envato Elements

No.9 新一代 mRNA 疫苗

乘著在 COVID-19 大流行間快速成熟的 mRNA 疫苗研發平台,許多疫苗正蓄勢待發。

BNT 在 2023 年初針對瘧疾、肺結核和生殖器皰疹的 mRNA 疫苗開始了首次人體實驗;也與輝瑞合作,研發能降低帶狀皰疹發病率的疫苗。另一家 mRNA 大廠莫德納,也在研發能預防生殖器皰疹和帶狀皰疹病毒疫苗。

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除此之外,莫德納開發的黑色素瘤 mRNA 疫苗與默克的藥物合併療法,在去年底公布中期臨床試驗結果,顯示能降低 44% 的死亡率及復發風險,臨床試驗也將在 2023 年進入最後階段。

這些將在 2023 年揭曉的成果,將拓展人類使用 mRNA 疫苗對抗疾病的手段。

新一代 mRNA 疫苗正蓄勢待發。圖/Envato Elements

No.8 CRISPR 療法獲批准

由於之前的臨床試驗結果很不錯,CRISPR 基因編輯療法極有可能會在今年首次正式通過批准!

這種 exagamlogene autotemcel(exa-cel)療法,是由美國波士頓的 Vertex Pharmaceuticals 和英國劍橋的 CRISPR Therapeutics 公司共同開發。用超簡化的方式來説,治療方法就是先收集一個人自己的幹細胞,接著用 CRISPR-Cas9 編輯修正幹細胞中有缺陷的基因,最後再把這些細胞輸回人體。

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Vertex 公司預計會在 3 月向美國 FDA 申請批准,讓 exa-cel 療法可以用於治療 β-地中海貧血或鐮狀細胞病的患者。

然而,隨著療法上市,相關的討論預期也將甚囂塵上……。

CRISPR 基因編輯療法極有可能在今年正式通過批准。圖/Envato Elements

No.7 阿茲海默有藥醫

美國 FDA 將在年初宣布,Eisai 製藥公司和 Biogen 生技公司開發的 lecanemab,是否可以用來治療阿茲海默患者。

該藥物就像一台大腦專用的掃地機器人,為單克隆抗體,可以清除大腦中積累的 β 澱粉樣蛋白;在包含了 1785 名早期阿茲海默患者的臨床試驗中顯示,比起安慰劑,能減緩認知能力下降的速度約 27%。不過,有些科學家認為這效果只能說是還好,也有些擔心藥物不夠安全。

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無獨有偶,另一款由美國的 Anavex Life Sciences 開發的阿茲海默藥物 blarcamesine,目前也正在臨床試驗階段;它能啟動一種可提高神經元穩定性及相互連接能力的蛋白質,就像是幫神經元升級了連線速度與品質,估計在今年會持續帶來新消息。

blarcamesine 能幫神經元升級連線速度與品質。圖/Envato Elements

No.6 迷幻療法

2023 年,也極可能立下迷幻藥被用於醫療用途的里程碑。

多個相關臨床研究都進展到第三期,例如為 PTSD 創傷後症候群設計的新療法,結合了心理治療與 MDMA 亞甲二氧甲基苯丙胺,也就是所謂的搖頭丸,在臨床三期中,67% 的患者不再被診斷有 PTSD。

而來自迷幻蘑菇的裸蓋菇素,則被用來治療難治型憂鬱症,其臨床二期結果令人鼓舞。233 名難治型憂鬱症患者分成三組,在服用不同劑量裸蓋菇素後,每一組的憂鬱症量表分數都降低;而劑量最重的那組,其降幅最顯著。

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最後是 K 他命,竟然成為對抗酒精使用障礙的療法!酒精使用障礙包括酗酒、酒精依賴、成癮等,86% 的臨床試驗病人,在接受新療法後六個月,持續戒除酒精。

然而,也有科學家警告這些樂觀訊息中有炒作成份,就讓我們持續關注吧!

迷幻藥能有效治療病情!?圖/Envato Elements

看到這你可能會想,第六到十名怎麼都是跟醫療健康有關的大事件呢?別急!在下一篇中,我們接著介紹更精采的第五到第一名!

也歡迎大家跟我們分享,你知道的、即將在 2023 年發生的科學大事件!

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期待在 2023 年即將發生的科學大事件!圖/GIPHY

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