來認識醫療新招式「細胞治療」及「基因治療」：在台灣的發展還需哪些政策配套？

本文與  益福生醫 合作，泛科學企劃執行

昨晚，你又在床上翻來覆去、無法入眠了嗎？這或許是現代社會最普遍的深夜共鳴。儘管換了昂貴的乳膠枕、拉上百分之百遮光的窗簾，甚至在腦海中數了幾百隻羊，大腦的那個「睡眠開關」卻彷彿生鏽般卡住。這種渴望休息卻睡不著的過程，讓失眠成了一場耗損身心的極限馬拉松 。

皮質醇：你體內那位「永不熄滅」的深夜警報器

要理解失眠，我們得先認識身體的一套精密防衛系統：下視丘-垂體-腎上腺軸（HPA axis） 。這套系統原本是演化給我們的禮物，讓我們在面對劍齒虎或突如其來的危險時，能迅速進入「戰鬥或快逃」的備戰狀態。當這套系統啟動，腎上腺就會分泌皮質醇 (壓力荷爾蒙)，這種荷爾蒙能調動能量、提高警覺性，讓我們在危機中保持清醒 。

然而，現代人的「劍齒虎」不再是野獸，而是無止盡的專案進度、電子郵件與職場競爭。對於長期處於高壓或高強度工作環境的人們來說，身體的警報系統可能處於一種「切換不掉」的狀態。

在理想的狀態下，人類的生理時鐘像是一場精確的接力賽。入夜後，身體會進入「修復模式」，此時壓力荷爾蒙「皮質醇」的濃度應該降至最低點，讓「睡眠荷爾蒙」褪黑激素（Melatonin）接棒主導。褪黑激素不僅負責傳遞「天黑了」的訊號，它還能抑制腦中負責維持清醒的食慾素（Orexin）神經元，幫助大腦順利關閉覺醒開關。

然而，當壓力介入時，這場接力賽就會變成跑不完的馬拉松賽。研究指出，長期的高壓環境會導致 HPA 軸過度活化，使得夜間皮質醇異常分泌。這不僅會抑制褪黑激素的分泌，更會讓食慾素在深夜裡持續活化，強迫大腦維持在「高覺醒狀態（Hyperarousal）」。 這種令人崩潰的狀態就是，明明你已經累到不行，但大腦卻像停不下來的發電機！

長期的睡眠不足會導致體內促發炎細胞激素上升，而發炎反應又會進一步活化 HPA 軸，分泌更多皮質醇來試圖消炎，高濃度的皮質醇會進一步干擾深層睡眠與快速動眼期（REM），導致睡眠品質變得低弱又破碎，最終形成「壓力－發炎－失眠」的惡行循環。也就是說，你不是在跟睡眠上的意志力作對，而是在跟失控的生理長期鬥爭。

從腸道重啟好眠開關：PS150 菌株如何調校你的生理時鐘

面對這種煞車失靈的失眠困局，科學家們將目光投向了人體內另一個繁榮的生態系：腸道。腸道與大腦之間存在著一條雙向通訊的高速公路，這就是「菌-腸-腦軸 (Microbiome-Gut-Brain Axis, MGBA)」，而某些特殊菌株不僅能幫助消化、排便，更能透過神經與內分泌途徑與大腦對話，直接參與調節我們的壓力調節與睡眠節律。這種菌株被科學家稱為「精神益生菌」（Psychobiotics）。

在眾多研究菌株中，發酵乳桿菌 Limosilactobacillus fermentum PS150 的表現格外引人注目。PS150菌株源於亞洲益生菌權威「蔡英傑教授」團隊的專業研發，累積多年功能性菌株研發經驗的科學成果。針對臨床常見的「初夜效應」（First Night Effect, FNE），也就是現代人因出差、換床或環境改變導致的入睡困難，俗稱認床。科學家在進行實驗時發現，補充 PS150 菌株能顯著恢復非快速動眼期（NREM）的睡眠長度，且入睡更快，起床後也更容易清醒。更重要的是，不同於常見的藥物助眠手段（如抗組織胺藥物 DIPH）容易造成快速動眼期（REM）剝奪或導致睡眠破碎化，PS150 菌株展現出一種更為「溫和且自然」的調節力，它能有效縮短入睡所需的時間，並恢復睡眠中代表深層修復的「Delta 波」能量。

科學家發現，即便將 PS150 菌株經過特殊的熱處理（Heat-treated），轉化為不具活性但保有關鍵成分的「後生元」（Postbiotics），其生物活性依然能與活菌媲美 。HT-PS150 技術解決了益生菌在儲存與攝取過程中容易失去活性的痛點，讓這些腸道通訊員能更穩定地發揮作用 。

在臨床實驗中，科學家觀察到一個耐人尋味的現象：當詢問受試者的主觀感受時，往往會遇到強大的「安慰劑效應」，無論是服用 HT-PS150 還是安慰劑的人，主觀上大多表示睡眠變好了。這種「體感上的進步」有時會掩蓋真相，讓人分不清是心理作用還是真實效益。

然而，客觀的生理數據（Biomarkers）卻揭開了關鍵的差異。在排除主觀偏誤後，實驗數據顯示 HT-PS150 組有更高比例的人（84.6%）出現了夜間褪黑激素分泌增加，且壓力荷爾蒙（皮質醇）顯著下降，這證明了菌株確實啟動了體內的睡眠調控系統，而不僅僅是心理安慰。

最值得關注的是，對於那些失眠指數較高（ISI ≧ 8）的族群，這種「生理修復」與「主觀體感」終於達成了一致。這群人在補充 HT-PS150 後，不僅生理標記改善，連原本嚴重困擾的主觀睡眠效率、持續時間，以及焦慮感也出現了顯著的進步。

了解更多PS150助眠益生菌：https://lihi3.me/KQ4zi

重新定義深層睡眠：構建全方位的深夜修復計畫

睡眠從來就不只是單純的休息，而是一場生理功能的全面重整。想要重獲高品質的睡眠，關鍵在於為自己建立一個全方位的修復生態系。

這套系統的基石，始於良好的生活習慣。從減少睡前數位螢幕的干擾、優化室內環境，到作息調整。當我們透過規律作息來穩定神經系統，並輔以現代科學對於 PS150 菌株的調節力發現，身體便能更順暢地啟動睡眠開關，回歸自然的運作節律。

與其將失眠視為意志力的抗爭，不如將其看作是生理機能與腸道微生態的深度溝通。透過生活作息的調整與科學實證的支持，每個人都能擁有掌控睡眠的主動權。現在就從優化生活型態開始，為自己按下那個久違的、如嬰兒般香甜的關機鍵吧。

本文由 肺纖維化(菜瓜布肺)社團衛教 合作，泛科學撰文

在現代醫學的警示清單裡，乳癌、大腸癌這些疾病大家都不陌生；但有一個「隱蔽且致命」的威脅卻常被忽視，那就是「肺纖維化」。其中最常見的類型「特發性肺纖維化」（IPF），其預後往往不太樂觀，確診後的五年存活率甚至比許多常見的癌症還低。

首先，我們得先破解一個迷思：肺纖維化並不是單一疾病，而是許多種間質性肺病的共同表現。當我們聽到「肺纖維化」，腦中常浮現「菜瓜布肺」的形象，患者的肺部外觀充滿一個個空洞與疤痕，像極了乾燥的絲瓜。這精準描繪了肺部組織逐漸硬化、失去彈性的過程。

更重要的是，IPF 這類肺纖維化的威脅在於「不可逆」的特性，一旦形成就很難逆轉。這跟部分 COVID-19 康復者身上、仍有機會復原的肺纖維化，是兩種完全不同的概念。

肺部為何會變成「菜瓜布」？

為什麼好端端的肺會變成菜瓜布？這其實是一場身體修復機制失控的結果。

「纖維化」的組織，就是肺部間質組織（interstitium）的疤痕化。間質是圍繞在肺泡周圍，包含血管與支持肺部結構的結締組織。在正常情況下，肺部損傷後會啟動修復機制，並再生健康組織。但在肺纖維化的患者體內，這套修復機制卻「當機」了。

身體會不斷地發出訊號，導致負責修復工作的「纖維母細胞」（fibroblasts）被過度活化，進而失控地沉積膠原蛋白疤痕組織，最終在肺部形成永久性的纖維化。

科學家發現，這個過程之所以棘手，在於它是一個「惡性循環」，肺部同時存在著「發炎反應」與「纖維化」這兩條路徑 ，它們相互加乘，演變成難以阻斷的強大破壞力。

雖然特發性肺纖維化 (IPF) 的具體成因不明 ，但已知某些特定族群的風險更高。例如抽菸，特定年齡與性別(50歲以上男性)、長期暴露於粉塵環境的工作者(農業、畜牧業、採礦業…)、胃食道逆流者。此外，患有自體免疫疾病（如類風濕性關節炎、乾燥症、硬皮症、皮肌炎/多發性肌炎，）的患者，他們併發肺纖維化的機率遠高於一般人，必須特別警覺。

打斷惡性循環的挑戰，為何只對抗「纖維化」還不夠？

面對這個不可逆的疾病，醫學界長年束手無策，直到 2014 年才迎來一道曙光。美國 FDA 批准了兩種機制不同的新藥：Nintedanib 和 Pirfenidone。這兩種藥物的出現是治療史上的分水嶺，首度被證實能夠「延緩」IPF 患者肺功能的惡化速度。

然而，這場戰役尚未結束。現有的治療雖然帶來了希望，卻也凸顯了「未被滿足的醫療需求」。從機制上來看，這些藥物主要抑制的是「纖維化路徑」。

這讓科學界開始思考這個未被滿足的棘手問題：既然疾病的本質是「發炎」與「纖維化」的雙重打擊，那麼，我們是否能找到「同時抑制」這兩條路徑的全新策略，從而更有效地打斷這個惡性循環？

找到同時調控「發炎」與「纖維化」的新靶點

為了解決難題，科學家將目光鎖定在一個細胞內的酵素：磷酸二酯酶 4B（PDE4B）。

為什麼鎖定它？讓我們看看它的「雙重作用」機制：

1. 關鍵位置： PDE4B 同時存在於免疫細胞（與發炎有關）與纖維母細胞（與纖維化有關）當中。
2. 作用機制： PDE4B 的主要工作是降解細胞內一種叫 cAMP（環磷酸腺苷） 的訊號分子。cAMP 可以被視為細胞內的「穩定信號」。
3. 雙重抑制： 當我們使用藥物抑制了 PDE4B 的活性，細胞內的 cAMP 就不會被分解，濃度會隨之升高。高濃度的 cAMP 能穩定免疫細胞和纖維母細胞，同時產生抗發炎與抗纖維化的雙重效應。

簡單來說，鎖定並抑制 PDE4B，就像是同時抑制了免疫風暴與纖維化的工程，有望從雙從抑制打擊這個惡性循環。

全球臨床試驗帶來的新希望

近十年來，全球在肺纖維化領域投入了大量的臨床試驗，我們相信，在科學家逐步破解肺纖維化惡性循環的複雜難題後，期盼未來能為無數患者爭取到更安全、健康的生活與未來。

最後，我們必須再次提醒，特發性肺纖維化（IPF）與漸進性肺纖維化（PPF）是極具破壞性、且不可逆的疾病。面對這個比癌症更致命的對手，雖然現有的治療手段能延緩惡化，但無法逆轉已經形成的肺部疤痕組織，因此「早期診斷、早期治療」仍是對抗肺纖維化最重要的黃金時刻。

俄羅斯西伯利亞的科學家，於 2023 年 1 月的《科學報告》（Scientific Reports）期刊上，發表了一些看似能防止烤雞的外皮過焦，同時確保內部肉質鮮美多汁的技巧。比方說，一般作法「由外部加溫很危險，不是每次都能得到正向的結果…」。若改用微波，則「所需的溫度相對不高」，但要力求整體均衡，「不能只有外層受熱」。遺憾他們說了半天，卻跟食物無關，其實是在介紹如何安全又有效地，用特製的微波裝置，治療凍傷患者的四肢。^[1]

微波的對象與裝置

就像料理烤雞，得先弄來雞隻和烘烤的設備；進行這項研究前，需要滿足兩個條件：

1. 招募凍傷的人：在氣候冷冽的西伯利亞，要造成凍傷，難度並不高。不過，根據《赫爾辛基宣言》（Declaration of Helsinki），人體試驗應該符合倫理，將志願者可能受到的傷害降至最低。^[2]不能隨便把人往雪地扔的研究團隊，在當地 Tomsk 市的 2 家醫院守株待兔，期望意外凍傷的人自己找上門。2018 至 2021 年間，每年的冬季他們都耐心等候，總共蒐集到 14 名超過 20 歲的男性，簽署受試同意書。^[1]
2. 製作微波裝置：研究團隊精心打造的裝置（下圖），簡單來說，就是一台方便手腳伸進去加熱的微波爐。前面的圓形入口，包覆著具隔絕效果的金屬材質，以保護傷患與研究人員，免於非必要的輻射暴露。此裝置的微波頻率為 2.45 吉赫（GHz）；而功率可達 200 瓦特（watts；簡寫 W），即每秒產生200 焦耳（joule；縮寫 J）的熱能。^[1]換句話說，頻率與家用微波爐無異，功率卻低了數倍。^[3]

由於研究團隊只想幫傷患加溫，沒有要煮熟他們的意圖，便設定開到 60 瓦特。再加上操作時，會喪失些許熱能，最後傷患實際接收到的，大約僅有 30 至 40 瓦特。每個患部加熱 1 至 3 次，每次 30 分鐘。雖然感覺微溫，但不至於難受。9 名傷患接受上述治療；另外 4 個嘗試了不同的功率；還有 1 人則是時間長度減半。^[1]

加溫的原理

平均而言，當人體組織的溫度低於攝氏 15 度左右，血液和淋巴循環會停止。身體各部位略有差異，手指的下限是 19 度；而腳趾為 15 度。為凍傷患者回溫時，目標溫度大約是 20 到 25 度上下，要觸及整個患部，而非僅有表層。讓身體恢復運作，才能透過循環，順利輸送藥物。以往從外部加溫的作法，會舒張表層血管，卻容易在深層血管收縮的情況下，導致壞死和截肢等問題。相對地，低功率的微波可以穿透到組織深層，逐漸舒張血管，促進血液與淋巴的循環，不會有上述副作用。^[1]

凍傷的等級

凍傷依照程度，可以分為 4 個等級：^[4]

1. 第一級：麻木、脫屑、感覺異常、中央蒼白，以及周圍水腫或紅腫。^[4]
2. 第二級：起水泡，周圍紅腫或水腫。^[4]
3. 第三級：失去整層皮膚組織，還長了出血性水泡。^[4]
4. 第四級：不僅皮膚，連深層組織都喪失了。^[4]

微波的療效

此研究受試者的凍傷程度涵蓋上述四級，治療時除了微波，也採用標準療程的消毒與藥物，並視情況選擇是否手術。整體來說，科學家對微波相當滿意，覺得能降低截肢的機率。此外，雖然第一、二級的傷勢輕微，效果比較不明顯；但是他們認為無論初步評估的凍傷程度，每個傷患最好都要接受微波。因為診斷難免失準，若因此錯過治療時機，實在得不償失。^[1]

既然如此，未來遇到凍傷患者，是不是都該抓來微波一下？儘管研究證明了科學家的假設似乎可行，目前的受試者就區區幾名男性，不足以建立一套完善的操作指南。臨床上不同體型、年紀或性別的傷患，或許適合不同功率或時間長度的微波治療。這些都有待將來進一步試驗，才能推廣運用。^[1]

參考資料

1. Dunaevskiy G, Gavrilin E, Pomytkin A, et al. (2023) ‘Reduction of amputations of frostbitten limbs by treatment using microwave rewarming’. Scientific Reports, 13, 1362.
2. ‘WMA Declaration of Helsinki – Ethical Principles for Medical Research Involving Human Subjects’. (06 SEP 2022) World Medical Association.
3. ‘Radiation: Microwave ovens’. (01 JUN 2005) World Health Organization.
4. Basit H, Wallen TJ, Dudley C. (27 JUN 2022) ‘Frostbite’. In: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing.

• 作者／ 陳淵銓 、 李慧芳

細胞治療係取自人類自體﹙autologous﹚細胞或同種異體﹙allogeneic﹚細胞，經加工或體外培養程序，再將整個細胞引進病人體內使用，以診斷、治療或預防人類之疾病；基因治療則利用分子生物學的技術將特定基因導入患者體內，以檢測標的基因組或造成標的基因組重組，從而診斷、治療或預防人類之疾病。

細胞治療起初主要用於抑制器官或骨髓移植時引起的排斥（rejection）反應。基因治療產品起初主要用於治療罕見疾病或遺傳性疾病，但近來二者已往適用於治療心血管疾病、神經退化性疾病、代謝性疾病及癌症等發展，並獲相當成果。實際臨床應用於病人，在國外被列為所謂先進醫療產品（advanced therapy medicinal product, ATMP）。

國外自 1997 年起始上市的細胞及基因治療產品

細胞治療產品自 1997 年 Carticel 首先獲得美國食品藥物管理局（US FDA）核准，迄今已有許多品項在國際上核准上市（表1），並於病人身上臨床應用，有些產品仍在研發或臨床試驗中，預期會有更多產品陸續核准上市。

• 縮寫：Hemacord (HPC, Cord Blood); Mesenchymal stem cell (MSC); Matrix applied characterized autologous cultured chondrocytes (MACI)

基因治療產品則主要仍在研發或臨床試驗階段，臨床試驗大多在美國、歐洲及澳洲進行（Goncalves 2017），但也有已核准上市者，如用於治療家族性脂蛋白脂質分解酶缺乏症（familial lipoprotein lipase deficiency, LPLD）的 Glybera （alipogene tiparvovec）是歐洲藥物管理局（European Medicine Agency, EMA）核准的第一個基因治療產品（2012 年 7 月）。

美國食品藥物管理局則分別已核准 2 種使用嵌合抗原接受體 T 細胞 (chimeric antigen receptor T cells, CART) 療法的基因治療產品，包括用於治療 25 歲以下的復發性和難治性 B 細胞急性淋巴性白血病 (acute lymphoblastic leukemia) 患者的 Kymriah（tisagenlecleucel）（2017年8月）和特定型大B細胞淋巴瘤（large B-Cell lymphoma）成人患者的 Yescarta （axicabtagene ciloleucel） （2017年10月）。

細胞及基因治療在國外發展相當迅速，先進國家對這種產品的相關法規通常有暫時性或條件性的規定，審查機制則較具彈性（flexibility）或有快審制度（fast track）。儘管細胞及基因治療產品在國外已蓬勃發展，但綜觀先進國家發展的經驗，仍可發現它們曾遭遇或正在面臨一些挑戰（Goncalves 2017, Sipp 2017, Chen 2017, Kimmelman 2016, ISSCR 2016, Almasbak 2016, Das 2015）（表2）。

細胞及基因治療產品在國內的現況

我國雖尚未核准任何細胞或基因治療產品上市，但已制定｢人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準｣、｢人類細胞治療產品查驗登記審查基準｣及｢人體試驗管理辦法｣等相關法規，分別規範細胞治療產品的臨床試驗申請程序、查驗登記審查基準及相關人體試驗研究的管理。

｢細胞及基因治療產品管理法草案｣則已於 2017 年 7 月 25 日公告讓社會大眾提供意見，草案內容參考美國、歐盟及日本等國內外相關立法例而擬具，考量細胞及基因治療產品之特性及實際醫療使用情形，規範經人類細胞加工之細胞及基因治療產品應符合本法之規定，並就相關產品之上市販賣審查，制定所謂「附條件期限之承認制度」。

根據「人體試驗管理辦法」的規定：

醫療機構為治療危及生命或嚴重失能之病人，在國內尚無有效之藥品、醫療器材或技術可資適用時，得就經中央主管機關核准，且累積相當安全數據之人類細胞治療人體試驗，擬訂附屬計畫，連同已核准之原人體試驗計畫影本，依規定審查通過後，向中央主管機關申請核准使用於符合相當適應症而未能符合原人體試驗受試者資格者。

因此，有關細胞治療產品的使用，國內醫療機構已可依現行法規擬訂治療計畫（treatment protocol），向衛生福利部申請核准於人體臨床應用，申請的流程和架構亦已建立（圖1）。

• 縮寫：Good Clinical Practice （GCP）; Good Distribution Practice（GDP）; Good Laboratory Practice（GLP）; Good Tissue Practice（GTP）; Pharmaceutical Inspection Convention and Pharmaceutical Inspection Co-operation Scheme/Good Manufacturing Practice （PIC/S GMP）。

有關細胞治療產品許可證的核發，參考日本醫藥品醫療機器總和機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA）的作法，設計一種暫時性許可證制度供醫療機構申請，從2016年開始，國內醫療機構在完成臨床試驗第一期後，得先核發適應性許可證（adaptive licensing），細胞治療產品即可提供病患使用，此作法在臨床試驗第二、三期使用過的病患數預計會比經正常程序核發許可證者為多（圖2）。

這種彈性的作法已於 2017 年 7 月 25 日公告之｢細胞及基因治療產品管理法草案｣第六條（附條件及期限之暫時性許可）中正式規定︰

細胞及基因治療產品推定具備有關申請之療效性，與確認安全性者，經中央衛生主管機關審查後，得核發附條件及給予不超過五年效期之暫時性許可證。

部分細胞及基因治療產品尚未進行療效驗證，但有足夠數據可推定其療效，為顧及國民得儘速使用細胞及基因治療產品之權利，在確保安全性之前提下，爰參照日本藥機法二十三條之二十六規定，給予附條件、期限之暫時性許可證，與第六條之許可證區隔。

依本條取得暫時性許可證之細胞及基因治療產品，應持續進行細胞及基因治療產品之使用成效試驗，並於效期內重新申請查驗登記，如符合第六條規定者，改發給產品許可證。

在國內相關政策、制度及法規逐漸建立的情況下，我們預期在不久的將來，應會有細胞或基因治療產品在台灣正式核准上市，展望未來，政府須有相關政策促進其發展。

1. 研發創新：目前新產品開發進展快速，技術逐漸成熟，臨床應用範圍日益廣泛，為促進醫藥科技的創新，與先進國家並駕齊驅，應鼓勵相關產品的研發及生產，並培養研究、經營及管理的人才，促成製藥產業的升級與進步。
2. 產學合作：應建立產官學界合作的管道和交流的平台，促成國際合作及經驗交流，鼓勵轉譯醫學（translational medicine）的發展，使得基礎研究能與臨床應用結合。
3. 醫療精進：因產品具有高度科學性、專一性及客製化的特徵，為符合病患個體的精準醫療（precision medicine）的需求，應創造一個生物經濟（bioeconomics）體系和建立因應個體差異的人體生物資料庫（biobank）。

目前國內研究及醫療機構正在合作建置台灣人體生物資料庫（Taiwan biobank），主要是結合基因與其他醫學資訊，針對本土常見疾病進行大規模的世代研究與病例對照研究，藉此瞭解國人常見疾病之致病因子與機轉，有助於改善疾病治療方針、預防策略及降低醫療成本（台灣人體資料庫網站）。

參酌先進國家發展的經驗及前例，面對細胞及基因治療產品可能在台灣帶來的衝擊或挑戰，應有以下因應的政策規劃：

1. 法規的制定和修訂：相關法規的制定與修訂應及時並有彈性，並建立條件式許可（conditional approval）制度，審查程序須有快審制度及溝通機制，讓有些尚未進行療效驗證，但有足夠數據可推定其療效之細胞及基因治療產品，在確保安全無虞的條件下，在民眾面臨嚴重情況（serious condition）或未被滿足的迫切醫療需求（unmet medical need）時得儘速使用之。
2. 利益和風險的評估：細胞及基因治療產品雖能治癒病痛，帶給病患恢復健康的曙光，但異體外來基因或重組基因在人體內有引發不良反應甚至致病（癌）的風險，須建立一套科學性的風險評估機制，確保利益高於風險。
3. 利益相關者的擴大參與：增加利益關係人（如醫師、病人、專利持有者及產品生產者等）對產品風險評估的參與，可能會增加可接受利益／風險閥值（threshold for benefit-risk ratio）制定的複雜性，須確保資訊的公開透明和建立包括所有利益相關者的溝通機制。
4. 個人利益和公共利益的平衡：細胞及基因治療產品須長期使用，具潛在高利潤性，為避免專利的爭奪及臨床應用的商業化，應擬定相關政策制定完善的專利申請及醫療付費、保險制度。
5. 經費及負擔的考量：細胞和基因治療產品研發經費及人力通常耗費龐大，但獲利很難預估，例如Glybera獲得核准進入歐洲市場後，目前製造廠已經因為成本回收不如預期而暫停生產了（Nicol 2017）。因此，收入及利益須高於耗費，為確保收支至少保持平衡，產業投入生產前應有先期財務評估計畫。

新興的醫療方法，將在台灣如何發展？

細胞及基因治療是新興的醫療方法，為人類醫療開創了新的領域，在國外有不少生技公司和藥廠研發和生產相關產品，並已獲核准供病人使用。近來，由於生物技術之快速發展，細胞培養、加工及保存等技術逐漸成熟，國內研究人員亦積極投入各種細胞及基因治療產品的開發，並計畫將相關產品實際於臨床應用，以尋求疾病治療之突破，改善病人的生活品質。

衛生福利部、科技部再生醫學科技發展計畫辦公室、生技新藥發展協會及相關醫學會、研究機構曾於 2017 年 9 月 16 日召開再生醫學與細胞治療倫理法規論壇，討論「細胞及基因治療產品管理法草案」的內容及可能面對的困難或挑戰，先期了解和溝通各界的意見，以確保病患權益，並對可能衍生的倫理問題提供解決之道，使得未來可能核准上市的細胞及基因治療產品能在國內長期良性發展。

我國雖然尚未核准任何細胞及基因治療產品在台灣上市，但相關法規已制定或正在研擬中，準備因應相關產品於臨床應用上的需求，但考量細胞及基因治療產品之新穎性、特異性及複雜性，其管理方式應與其他藥物不同，進而促進產業發展，並保障病人權利。綜觀國際潮流趨勢及國內發展現況，政府應有前瞻性的政策規劃，在兼顧醫療之品質、安全、有效及倫理的條件下，開創美好的前景並避免負面的效應。

參考文獻

1. 人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準（2014年9月17日公告）。
2. 人類細胞治療產品查驗登記審查基準（2015年7月公告）。
3. 人體試驗管理辦法（2016年4月17日修正公告）。
4. 台灣人體資料庫網站（資料取自：https://www.twbiobank.org.tw/new_web/ ）。
5. 再生醫學與細胞治療倫理法規論壇（2017年9月16日於中央研究院人文館國際會議廳舉行）。
6. 細胞及基因治療產品管理法草案（2017年7月25日公告於衛生福利部食品藥物管理署網站）。
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13. Nicol D, Eckstein L, Morrison M, Sherkow JS, Otlowski M, Whitton T, Bubela T, Burdon KP, Chalmers D, Chan S, Charlesworth J, Critchley C, Crossley M, de Lacey S, Dickinson JL, Hewitt AW, Kamens J, Kato K, Kleiderman E, Kodama S, Liddicoat J, Mackey DA, Newson AJ, Nielsen J, Wagner JK, McWhirter RE. (2017). Key challenges in bringing CRISPR-mediated somatic cell therapy into the clinic. Genome Medicine. 2017; 9:85.
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