反義寡核苷酸療法
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・2014/08/26
ALS是運動神經元退化的罕見疾病,目前經美國FDA核准用藥能稍微減緩病狀,卻無根治之道。今年發表於《今日ALS研究》「反義寡核苷酸療法」(ASOs)可以減少患者基因突變帶來的傷害、分解人體的自由基以免細胞受損,經動物實驗發現,此療法可以延緩37%的疾病進程速度。然而對於RAN轉譯產物、某種RNA聚集等現象,ASO卻無療效,仍需更多研究上的突破。